Étude visant à évaluer l’innocuité et l’efficacité du médicament à l’étude chez des patients présentant une glycémie basse, provoquée par les hormones produites par leur tumeur
Summary description of the study
Cette étude inclura des participants qui souffrent de symptômes liés à un faible taux de sucre dans le sang (hypoglycémie) dû à une surproduction (un excès) d’hormones (par ex.insuline ou substances similaires) par certaines tumeurs qui ne peuvent pas être traités de manière satisfaisante avec le traitement disponible. L’étude est divisée en 3 périodes:la sélection (jusqu’à 4 semaines), le traitement (8 semaines) et soit un suivi(4 semaines), soit une phase d’extension en ouvert facultative (jusqu’à 3 ans). Les participants seront affectés au groupe de traitement approprié en fonction du type de tumeur et de leur hospitalisation ou non-hospitalisation. Les participants qui ne sont pas hospitalisés ou qui n’ont pas besoin de glucose/nutrition parentérale (NPT) par voie intraveineuse seront affectés de manière aléatoire dans un groupe recevant soit l’ersodétug soit un placebo(une substance qui ressemble au médicament à l’étude, mais qui ne contient pas le médicament à l’étude actif) pour une période de traitement de 8 semaines. Tous les patients recevront l’ersodétug pendant la période d’extension en ouvert facultative. L’étude sera composée des groupes de traitement suivants: • Patients ambulatoires (non hospitalisés) atteints de tumeurs sécrétant de l’insuline qui reçoivent le traitement habituel et 9 mg/kg d’ersodétug(n=12) • Patients ambulatoires atteints de tumeurs sécrétant de l’insuline qui reçoivent le traitement habituel et le placebo(n=12) • Patients hospitalisés(ou nécessitant du dextrose par voie intraveineuse ou la NPT)atteints de tumeurs sécrétant de l’insuline ou de l’insuline-like growth factor qui reçoivent un traitement habituel et 9 mg/kg d’ersodétug(n=18) • Patients ambulatoires atteints de tumeurs sécrétant de l’IGF qui reçoivent le traitement habituel et 9 mg/kg d’ersodétug(n=~6) Tout au long de l’étude, les participants doivent continuer à utiliser les médicaments habituels pour le tHI fréquemment utilisés pour contrôler les symptômes d’hypoglycémie
(BASEC)
Intervention under investigation
Les participants recevront le médicament à l’étude (ersodétug) par perfusion intraveineuse chaque semaine pour un total de 8 doses sur une période de 8 semaines. Vous aurez une visite chaque semaine pour recevoir le médicament à l’étude et vérifier votre état de santé.
Après l’administration de la dernière dose dans la première partie de l’étude, il vous sera demandé de participer à l’étude d’extension en ouvert à long terme, à moins que vous ne choisissiez de quitter l'étude ou que votre médecin ou le promoteur estime qu'il existe une raison pour laquelle vous ne devriez pas continuer. Si vous ne continuez pas à recevoir le médicament à l'étude dans l’extension en ouvert, vous reviendrez au centre d’étude pour une visite de suivi supplémentaire 4 semaines après l’administration de votre dernière dose du médicament à l'étude. Si vous décidez de quitter l’étude avant la fin de la période de traitement, il vous sera demandé de revenir une semaine après votre dernière dose du médicament à l’étude et 4 semaines après cela pour une visite de suivi de la sécurité d’emploi. Si vous continuez dans la phase d’extension en ouvert de l’étude, vous reviendrez au centre toutes les 1 à 4 semaines pour recevoir le médicament à l’étude pendant une durée maximale de 3 ans.
Pour ceux qui poursuivent la phase d’extension en ouvert, votre médecin pourra ajuster la dose du médicament à l’étude, la fréquence à laquelle vous recevez le médicament à l’étude, et/ou la quantité de traitement recommandé que vous recevez. Si vous quittez prématurément l’étude, le personnel de l’étude vous contactera tous les 3 à 6 mois environ jusqu’à la fin de l’étude pour vérifier votre état de santé général.
(BASEC)
Disease under investigation
Patients présentant une hypoglycémie mal contrôlée due à un hyperinsulinisme associé à une tumeur (tHI)
(BASEC)
Double-aveugle Les critères d'éligibilité de tous les participants doivent être évalués par une équipe multidisciplinaire dirigée par le médecin de l’étude, qui doit inclure un oncologue pour s’assurer que le participant convient à cet essai clinique. Participants ayant reçu un diagnostic clinique et une confirmation biologique d’un tHI dû à un Islet Cell Tumor (par ex., insulinome/pro-insulinome) ou Non Islet Cell Tumor, avec une hypoglycémie associée considérée comme réfractaire à la chirurgie (non résécable chirurgicalement, comme indiqué et approprié) et au traitement recommandé habituel contre l’hypoglycémie, selon le jugement du médecin de l’étude. Présenter une moyenne de 3 événements d’hypoglycémie ou plus par semaine répondant aux critères de niveau 2 et/ou aux critères de niveau 3 (événements caractérisés par une altération de l’état mental et/ou physique nécessitant une assistance pour le traitement de l’hypoglycémie, même si une glycémie n’est pas documentée) au cours des deux semaines précédant la randomisation. En ouvert Les critères d'éligibilité de tous les participants doivent être évalués par une équipe multidisciplinaire dirigée par le médecin de l’étude, qui doit inclure un oncologue pour s’assurer que le participant convient à cet essai clinique. Participants de sexe masculin ou féminin âgés de 18 ans ou plus qui fournissent un consentement éclairé écrit conformément aux réglementations. Diagnostic clinique de Tumeur Neuroendocrine (Islet Cell Tumor ou Non Islet Cell Tumor) avec des preuves biochimiques de tHI confirmées par une analyse biologique qui n’ont pas obtenu de contrôle adéquat de l’hypoglycémie avec les traitements anti-hypoglycémie standard habituels, selon le jugement de l’investigateur. (BASEC)
Exclusion criteria
Double-aveugle • Participants qui ont besoin de traitements ciblant la tumeur et sont éligibles et conviennent à ces traitements au lieu d’une inclusion dans l’essai pour un traitement anti-hypoglycémie expérimental, mais qui ne reçoivent pas actuellement et/ou n'ont pas reçu auparavant de traitement ciblant la tumeur (y compris au moins un cycle/essai de traitement systémique ciblant la tumeur, le cas échéant), tel qu'examiné par l’investigateur et à sa discrétion, conjointement avec l'avis d'un expert oncologue et/ou d'une équipe de soins pluridisciplinaires en oncologie. • Instauration de traitements dirigés contre la tumeur ou modifications de ces traitements (par ex., chirurgie, radiothérapie, chimiothérapie ou Peptide Receptor Radionuclide Therapy) dans les 8 semaines précédant l’instauration du médicament à l’étude, ou instauration prévue ou modifications significatives de ces traitements au cours de la période de traitement pivot. • Instauration ou modifications significatives des traitements médicaux standard (par ex. diazoxide, analogues de la somatostatine, glucagon continu, inhibiteurs de la mTOR, etc.) ou des traitements entéraux supplémentaires (par ex. alimentation par sonde en continu) utilisés pour la prise en charge chronique de l’hypoglycémie dans les 4 semaines précédant la sélection (à la discrétion de l’investigateur) ou modifications attendues des traitements médicaux standard au cours de la période de traitement pivot. En ouvert • Preuve d’infection active, y compris virus de l’immunodéficience humaine, hépatite B ou hépatite C (à l’exclusion des schémas vaccinaux). • Traitement par un médicament ou un dispositif expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies du médicament expérimental (selon l’éventualité la plus longue) ; toutefois, si le médecin traitant et le moniteur médical n’envisagent aucun risque significatif d’interaction médicamenteuse et que le bénéfice potentiel l’emporte sur le risque, le participant peut être autorisé à participer. La participation à des registres et à des études purement diagnostiques est autorisée. • Toute valeur biologique hors plage à la sélection (autre que le glucose) évaluée comme cliniquement significative par l’investigateur. Les anomalies biologiques ou radiographiques qui sont considérées comme liées à la maladie sous-jacente à l’étude ou aux traitements associés et qui ne présentent pas de risque supplémentaire pour la sécurité de la participation à l’étude selon l’investigateur et le moniteur médical peuvent être autorisées. (BASEC)
Trial sites
Basel
(BASEC)
Sponsor
Christina Jobson, Rezolute Inc., +1 (650) 206-4507, info@rezolutebio.com Lumis International GmbH
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Emanuel Christ
+41 (0)61 382 55 22
emanuel.christ@clutterusb.chUniversity Hospital of Basel / Universitätsspital Basel
(BASEC)
Scientific Information
not available
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee northwest/central Switzerland EKNZ
(BASEC)
Date of authorisation
12.08.2025
(BASEC)
ICTRP Trial ID
not available
Official title (approved by ethics committee)
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Ersodetug in Patients with Inadequately Controlled Hypoglycemia Due to Tumor-Associated Hyperinsulinism (tHI) (BASEC)
Academic title
not available
Public title
not available
Disease under investigation
not available
Intervention under investigation
not available
Type of trial
not available
Trial design
not available
Inclusion/Exclusion criteria
not available
not available
Primary and secondary end points
not available
not available
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
not available
Secondary trial IDs
not available
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
not available
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available