Eine klinische Studie, in der beurteilt wird, wie sicher und wirksam das Arzneimittel Efruxifermin ist, wenn es Patienten verabreicht wird, die an kompensierter Zirrhose aufgrund von nichtalkoholischer Steatohepatitis/metabolische Dysfunktion-assoziierter Steatohepatitis leiden
Summary description of the study
In dieser Studie möchten wir herausfinden, welche Wirkung das Studienmedikament Efruxifermin (EFX) auf die Behandlung von kompensierter Leberzirrhose aufgrund von nichtalkoholischer Steatohepatitis (NASH)/metabolische Dysfunktion-assoziierter Steatohepatitis (MASH) hat. Bei NASH/MASH handelt es sich um eine Erkrankung, die mit einer erhöhten Fettmenge, Entzündung und Vernarbung (Fibrose) in der Leber einhergeht. Um das Studienziel zu erreichen, wird in dieser Studie das Studienmedikament EFX im Vergleich zu einem Placebo beurteilt. Die Dauer Ihrer Teilnahme an dieser Studie erstreckt sich auf eine 3-monatige Voruntersuchungsphase, eine bis ca. 5-jährige Behandlungsphase und eine 30-tägige Nachbeobachtungsphase am Ende der Studie. Wir laden Sie zu maximal 39 Studienbesuchen am Prüfzentrum ein. Ein Termin dauert etwa 2 Stunden. Wenn Sie sich für die Teilnahme entscheiden, werden Sie nach dem Zufallsprinzip einer von 2 Gruppen zugeteilt. Sie sind entweder Teil der Versuchsgruppe oder der Kontrollgruppe. Sie werden nicht wissen, zu welcher Gruppe Sie gehören. In der Versuchsgruppe erhalten Sie das Studienmedikament EFX. In der Kontrollgruppe erhalten Sie ein Placebo, das wie EFX aussieht, jedoch keine Wirkung hat. Das Studienmedikament EFX ist in der Schweiz noch nicht zugelassen. Bisher sind folgende Nebenwirkungen von EFX bekannt: • Gesteigerter Appetit, Erbrechen, Übelkeit • Durchfall, häufiger Stuhlgang, Schmerzen und Beschwerden im Bauchbereich • Infektionen (z.B. Harnwegsinfektionen) • Bluthochdruck • Reaktionen an der Injektionsstelle Es ist nicht garantiert, dass die Teilnahme an dieser Studie für Sie von Nutzen ist. Ihre Erkrankung könnte unverändert bleiben, sich bessern oder schlimmer werden. Die aus der Studie gewonnenen Informationen können zur Entwicklung besserer Behandlungen für kompensierte Zirrhose aufgrund von NASH/MASH beitragen.
(BASEC)
Intervention under investigation
In dieser Studie möchten wir herausfinden, wie sich das noch nicht für den Markt zugelassenes Studienmedikament Efruxifermin (EFX) auf die Behandlung von kompensierte Zirrhose aufgrund von NASH/MASH auswirkt und wie sicher seine Anwendung beim Menschen ist.
Sie haben die gleiche Chance (1 zu 2 oder 50 %), einer der folgenden Behandlungsgruppen zugeteilt zu werden:
• Gruppe 1: Placebo (Kontrollgruppe)
• Gruppe 2: EFX 50 mg (Versuchsgruppe)
(BASEC)
Disease under investigation
kompensierte Zirrhose aufgrund von nichtalkoholischer Steatohepatitis/metabolische Dysfunktion-assoziierter Steatohepatitis
(BASEC)
- Sie sind im Alter zwischen 18 und 80 Jahren - Sie haben durch eine Leberbiopsie belegte kompensierte Leberzirrhose aufgrund von NASH/MASH, oder sind bereit, sich einer Biopsie zu unterziehen. - Sie haben oder hatten schon einmal Typ 2 Diabetes Mellitus oder Sie haben 2 von den folgenden Anzeichen des metabolischen Syndroms: starkes Übergewicht, stark erhöhte Fettwerte im Blut, erhöhter Blutdruck, erhöhter Nüchternblutzucker - Body Mass Index (BMI) ≥ 25.0 kg/m2 Es gelten weitere Einschlusskriterien, die durch den Arzt überprüft werden. (BASEC)
Exclusion criteria
- Gewichtsverlust von mehr als 10% innerhalb von 90 Tagen vor der Entnahme der Leberbiopsie zur Überprüfung der Studieneignung oder während der Voruntersuchungsphase, in der die Studieneignung überprüft wird - Typ 1 Diabetes - Instabile Typ 2 Diabetes - Schwerwiegender hypoglykämischer Zustand und/oder Krankenhausaufenthalt aufgrund einer Hypoglykämie innerhalb von 90 Tagen vor Beginn der Studien-Voruntersuchung - Osteoporose - Unzureichend eingestellte Hypertonie (systolischer Blutdruck > 160 mm Hg, oder diastolischer Blutdruck > 100 mm Hg) Es gelten weitere Ausschlusskriterien, die durch den Arzt überprüft werden. (BASEC)
Trial sites
Bern, Lugano, Zurich
(BASEC)
Sponsor
Akero Therapeutics Inc., USA PRA Switzerland AG
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Roman Stillhard
+41 71 494 27 67
roman.stillhard@clutterkssg.chKantonsspital Sankt Gallen
(BASEC)
Scientific Information
not available
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethikkommission Ostschweiz EKOS
(BASEC)
Date of authorisation
09.01.2025
(BASEC)
ICTRP Trial ID
not available
Official title (approved by ethics committee)
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study Evaluating the Safety and Efficacy of Efruxifermin in Subjects with Compensated Cirrhosis Due to Nonalcoholic Steatohepatitis (NASH)/Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) (BASEC)
Academic title
not available
Public title
not available
Disease under investigation
not available
Intervention under investigation
not available
Type of trial
not available
Trial design
not available
Inclusion/Exclusion criteria
not available
not available
Primary and secondary end points
not available
not available
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
not available
Secondary trial IDs
not available
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
not available
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available