Schätzung der kurzfristigen Wirksamkeit von Talineuren und Placebo bei Patienten mit der Parkinson-Krankheit: Eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde, parallele, 2-armige, multizentrische Pilotstudie
Summary description of the study
Die Parkinson Erkrankung ist eine der häufigsten neurodegenerativen Erkrankungen. Wenn man an Parkinson erkrankt, kommt es zu einer Schädigung von Dopamin-produzierenden Nervenzellen im Gehirn. Der Mangel an diesem Botenstoff führt zu verschiedenen Störungen vor allem in der Motorik. Die motorischen Symptome der Parkinson-Erkrankung behandelt man normalerweise mit Dopaminersatzprodukten und Dopamin-Abbauhemmern. In der Studie werden die Teilnehmenden zufällig in zwei Gruppen eingeteilt, wo sie zusätzlich zur Parkinson-Standardbehandlung / Medikation entweder wöchentlich insgesamt 18 Mal eine Infusion mit der Prüfsubstanz Talineuren (Wirkstoff GM1) oder eine Infusion ohne Wirkstoff (Placebo) erhalten. Weder die Teilnehmer, noch die Ärzte werden wissen, ob Talineuren oder Placebo verabreicht wird (doppel-blinde Studie), um eine Verfälschung der Resultate zu verhindern. Das Ziel der LIBRA-Studie ist zu untersuchen, wie wirksam und verträglich Talineuren im Vergleich zu Placebo bei Parkinson ist. Für die Beurteilung wird den Teilnehmern Blut abgenommen, körperliche Untersuchungen der motorischen Fähigkeiten durch den Arzt/Ärztin gemacht sowie müssen Fragebogen vom Teilnehmer ausgefüllt werden. Die Resultate dieser Studie werden gebraucht, um anschliessend eine grössere Studie zu planen.
(BASEC)
Intervention under investigation
Standardbehandlung bei Parkinson-Krankeit plus Talineuren (Prüfsubstanz)
(BASEC)
Disease under investigation
Parkinson
(BASEC)
- Männliche und weibliche Teilnehmende im Alter von 30 bis 85 Jahren - Bestätigte Parkinson-Krankheit nach den Kriterien der British Brain Bank - Stabile Parkinson-Behandlung seit mindestens einem Monat (BASEC)
Exclusion criteria
- Frühere Behandlung mit Talineuren - Kontraindikation/Allergie gegen die untersuchte Arzneimittelklasse - Schwangere oder stillende Frauen, oder Frauen, welche planen während der Studie schwanger zu werden oder keine sichere Verhütung anwenden - Nicht gewillt oder fähig sind den Studienanweisungen zu folgen - Klinisch signifikante Begleiterkrankungen oder Infektionen, welche nicht unter stabilier Kontrolle sind oder den Verlauf der Studie beeinträchtigen können - Patienten mit bekannter Knochenmarkfunktionsstörung, Blutkrankheiten, Immunosuppression, etc. - Einnahme von Medikamenten, welche die Blutbildung beeinträchtigen oder signifikante Immunosuppression verursachen (BASEC)
Trial sites
Bern, St. Gallen, Zurich
(BASEC)
Sponsor
InnoMedica
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
InnoMedica
+41 31 311 04 27
trials@clutterinnomedica.comInnoMedica
(BASEC)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee Bern
(BASEC)
Date of authorisation
27.08.2024
(BASEC)
ICTRP Trial ID
NCT06431971 (ICTRP)
Official title (approved by ethics committee)
Estimates of the short-term Efficacy of Talineuren and Placebo in patients with Parkinson disease: A randomized, placebo-controlled, double-blinded, parallel 2-arm, multi-centre pilot trial (BASEC)
Academic title
Schätzungen der kurzfristigen Wirksamkeit von Talineuren (TLN) und Placebo bei Patienten mit Parkinson-Krankheit: Eine randomisierte, placebo-kontrollierte, doppelblinde, parallele 2-Arm, multizentrische Pilotstudie (ICTRP)
Public title
Schätzungen der kurzfristigen Wirksamkeit von Talineuren (TLN) und Placebo bei Patienten mit Parkinson-Krankheit (ICTRP)
Disease under investigation
Parkinson-Krankheit (ICTRP)
Intervention under investigation
Medikament: Talineuren; Medikament: Placebo (ICTRP)
Type of trial
Interventional (ICTRP)
Trial design
Zuteilung: Randomisiert. Interventionsmodell: Parallele Zuweisung. Primärer Zweck: Behandlung. Maskierung: Vierfach (Teilnehmer, Pflegeanbieter, Prüfer, Ergebnisschätzer). (ICTRP)
Inclusion/Exclusion criteria
Geschlecht: Alle
Maximales Alter: 85 Jahre
Minimales Alter: 30 Jahre
Einschlusskriterien:
1. Informierte Zustimmung, dokumentiert durch Unterschrift.
2. Männliche und weibliche Probanden im Alter von 30 bis 85 Jahren.
3. Bestätigte PD gemäß den Kriterien der British Brain Bank.
4. Hoehn und Yahr Stadium 0 - 2,5 unter Medikation.
5. Stabile dopaminergische PD-Behandlung (einschließlich DBS) seit mindestens einem Monat.
6. Fehlen von Demenz, bestätigt durch kognitive Tests (MoCA = 24).
Ausschlusskriterien:
1. Vorherige Behandlung mit Talineuren (d.h. Teilnehmer der NEON-Studie sind nicht erlaubt)
2. Kontraindikationen für die untersuchte Arzneimittelklasse, z.B. bekannte Überempfindlichkeit oder
Allergie gegen die Arzneimittelklasse oder die Prüfprodukte.
3. Frauen, die schwanger sind oder stillen, oder die planen, während der
Studie oder in den 12 Wochen nach der Studie schwanger zu werden.
4. Fehlende sichere Verhütung, definiert als:
- Weibliche Teilnehmer mit gebärfähigem Potenzial, die nicht bereit sind, die doppelte Methode
der Verhütung (hormonell und mechanisch) für die gesamte Studiendauer zu verwenden.
Hinweis: Weibliche Teilnehmer, die chirurgisch sterilisiert / hysterektomiert oder
seit mehr als 2 Jahren postmenopausal sind, gelten nicht als gebärfähig.
- Männliche Teilnehmer, die keine medizinisch zuverlässige Methode
der Verhütung für die gesamte Studiendauer verwenden und nicht bereit sind, wie Kondome oder die
keine andere Methode verwenden, die vom Prüfer in
Einzelfällen als ausreichend zuverlässig angesehen wird.
5. Andere klinisch signifikante Begleiterkrankungen (z.B. Nierenversagen, Leber
Dysfunktion, Herz-Kreislauf-Erkrankungen usw.), die nicht stabil kontrolliert sind.
6. Bekannte oder vermutete Nichteinhaltung, Drogen- oder Alkoholmissbrauch.
7. Unfähigkeit, den Verfahren der Studie zu folgen, z.B. aufgrund von Sprachproblemen,
psychischen Störungen usw. des Teilnehmers.
8. Teilnahme an einer anderen Studie mit einem Prüfmedikament innerhalb der 30 Tage
vor und während der aktuellen Studie.
9. Einschreibung des Prüfers, seiner Familienangehörigen, Angestellten und anderer abhängiger
Personen.
10. Der Teilnehmer hat ein atypisches parkinsonisches Syndrom oder sekundäres Parkinsonismus.
11. Patienten mit Komorbiditäten, die den Verlauf der Studie stören könnten.
12. Patienten, die vom Prüfer nicht als geeignet für die Teilnahme an der klinischen Studie angesehen werden.
13. Patienten, die an der Anpassung der Parameter der tiefen Hirnstimulation (DBS)
14. Patienten mit bekannter beeinträchtigter Granulopoese
(ICTRP)
not available
Primary and secondary end points
Bewegungsstörungsgesellschaft einheitliche Bewertungsskala für Parkinson-Krankheit (ICTRP)
Fragebogen zur Lebensqualität bei Parkinson-Krankheit;Montreal Cognitive Assessment Punktzahl;Änderung der Levodopa-äquivalenten Tagesdosis (ICTRP)
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
Michael Sch?pbach, Dr. med., nik@hin.ch, +41 31 790 01 30 (ICTRP)
Secondary trial IDs
LIBRA (TLN/PD/2) (ICTRP)
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06431971 (ICTRP)
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available