Uno studio aperto, multicentrico, randomizzato di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza del Romosozumab rispetto ai Bisfosfonati nei bambini e negli adolescenti con osteogenesi imperfetta

Summary description of the study

Si tratta di uno studio di fase 3, l'ultima fase del processo di sviluppo dei farmaci per l'uomo. I ricercatori confronteranno il farmaco dello studio con un trattamento standard per l'osteogenesi imperfetta nei bambini (da 5 a meno di 12 anni) e negli adolescenti (da 12 a meno di 18 anni). Né i partecipanti né il medico dello studio possono scegliere il farmaco dello studio che i partecipanti riceveranno. I partecipanti accettano di essere assegnati casualmente a un gruppo di trattamento. È come lanciare una moneta o estrarre numeri da un cappello. I partecipanti, il medico dello studio e il personale dello studio sanno quale farmaco dello studio riceve ogni partecipante. Lo studio può durare fino a 15 mesi per ogni partecipante, inclusa una fase di screening fino a 35 giorni, una fase di trattamento di 12 mesi e una fase di monitoraggio della sicurezza di 3 mesi.

(BASEC)

Intervention under investigation

I partecipanti assegnati al gruppo Romosozumab riceveranno 5 mg/kg di Romosozumab come iniezione sottocutanea ogni mese per 12 mesi, con una dose massima mensile di 210 mg. I partecipanti assegnati al gruppo di confronto riceveranno bisfosfonati secondo il trattamento standard locale (SOC).

Tutti i partecipanti devono ricevere integratori di vitamina D e calcio durante l'intera durata dello studio per minimizzare il rischio di ipocalcemia (basso livello di calcio nel sangue). La dose giornaliera raccomandata è di almeno 30-50 mg/kg al giorno fino a un massimo di 1000 mg di calcio, compreso l'apporto alimentare, e almeno 800 UI di vitamina D.

(BASEC)

Disease under investigation

L'osteogenesi imperfetta (OI) è una malattia genetica che impedisce al corpo di formare ossa forti nei bambini. Questa malattia è caratterizzata da ossa che si rompono facilmente. Non ci sono farmaci approvati per il trattamento dell'OI nei bambini, ad eccezione di Neridronato e Pamidronato, approvati in Italia e Giappone rispettivamente. Attualmente, i medici utilizzano bisfosfonati nei bambini con OI da moderata a grave per aumentare la massa ossea. Tuttavia, il rischio di fratture ossee non può essere chiaramente ridotto, nemmeno per le fratture ossee lunghe. C'è un bisogno insoddisfatto di altri trattamenti con ulteriori prove scientifiche solide. Il Romosozumab aumenta la densità ossea (ossa più forti) e ha il potenziale di ridurre il rischio di fratture ossee.

(BASEC)

Sponsor

Amgen Switzerland AG Amgen Inc. USA

(BASEC)