Eine Lanzeitstudie zur Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit von NBI-827104 bei Kindern mit enzephalopathischer Epilepse mit kontinuierlichen Spike-Wave-Entladungen im Schlaf

Summary description of the study

Die Studie ist darauf ausgelegt, die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit des Wirkstoffs NBI-827104 gegen Placebo bei etwa 24 pädiatrischen Studienteilnehmern im Alter von 4 bis (einschließlich) 12 Jahren mit epileptischer Enzephalopathie mit kontinuierlichen Spike-Wave-Entladungen im Schlaf (EECSWS) zu beurteilen. Studienteilnehmer, die die Behandlung in der vorgängigen, zustimmend bewerteten Studie NBI-827104-CSWS2010 abgeschlossen haben, erhalten die Gelegenheit, an dieser Studie teilzunehmen Die Studienmedikation wird gemäß Dosierungs- und Einnahmeanweisungen verabreicht, die jeder Studienteilnehmer erhält. Die erwartete Studiendauer für jeden Studienteilnehmer ist 110 Wochen für Studienteilnehmer, die direkt in diese Studie übergehen, und 114 Wochen für Studienteilnehmer, die nicht direkt in diese Studie übergehen. Die Studiendauer umfasst: -Screening: bis zu 4 Wochen (für Studienteilnehmer, die nicht direkt in diese Studie übergehen) -Behandlung: 104 Wochen, einschließlich einer 3wöchigen Titrationsphase und einer 101wöchigen Behandlungsphase Ausschleichphase: bis zu 2 Wochen -Sicherheitszeitraum nach Behandlung: 4 Wochen Das Ende des Sicherheitszeitraums nach Behandlung stellt das Studienende dar.

(BASEC)

Intervention under investigation

Es können etwa 24 männliche und weibliche pädiatrische Studienteilnehmer im Alter von 4 bis (einschließlich) 12 Jahren mit CSWS in die Studie aufgenommen werden, die die zustimmend bewertete Studie NBI-827104-CSWS2010 abgeschlossen haben. Das Studienmedikament wird in Form von Minitabletten von 2 mg zur Verfügung gestellt, die morgens einzunehmen sind. Die Anfangsdosis des Wirkstoffes basiert auf Gewichtsklassen, die im klinischen Studienprotokoll definiert sind.

Die Lanzeitsicherheit und Verträglichkeit des Wirkstoffes wird mittels Video-EEG ausgewertet abgenommen wird und mittels Anfallstagebuch der Studienteilnehmer sowie mittels Fragebögen und Checklisten, die unabhängig davon von den Studienteilnehmern ausgefüllt werden.

Sicherheit und Verträglichkeit des Wirkstoffes werden über die gesamte Studie hinweg überwacht, einschließlich der Beurteilung von unerwünschten Ereignissen, klinischen Laborparametern, Messung von Vitalzeichen, physischen und neurologischen Untersuchungen, EKGs und augenärztlichen Untersuchungen.

(BASEC)

Disease under investigation

Die Epilepsie mit kontinuierlichen Spike-Wave-Entladungen im Schlaf ist eine sehr seltene neurologische Erkrankung, eine Form der Epilepsie, die das Gehirn betrifft, und bei der die Gehirnaktivität anomal wird, wobei es zu Anfällen oder Zeitabschnitten ungewöhnlichen Verhaltens kommt, manchmal auch zu Bewusstlosigkeit. Es handelt sich nicht um ein unabhängiges Epilepsiesyndrom, sondern geht oft mit umfangreicher Schädigung der Hirnfunktion und verschiedenen Formen der Epilepsie und Problemen in der Neuroentwicklung einher. Es ist ein epileptrisches Syndrom, das in der Kindheit auftritt und die kognitive Funktion der Kinder im Kindesalter stark beeinträchtigt. Diese Art der Epilepsie betrifft Kinder zwischen 2 und 12 Jahren (im Durchschnitt im Alter von 4-5 Jahren). Die epileptische Enzephalopathie mit kontinuierlichen Spike-Wave-Entladungen im Schlaf (EECSWS) ist ein Spektrum von Erkrankungen, das Anfälle, erhöhte Hirnaktivität im Schlaf und geistige Störungen umfasst (neurokognitive Regression/Stagnation). Epileptische Anfälle, verschiedene Niveaus umfangreicher Hirndysfunktion und bioelektrischer Status epilepticus im Schlaf (ESES) sind die Haupterscheinungsbilder der Epilepsie mit kontinuierlichen Spike-Wave-Entladungen im Schlaf (CSWS). Die Inzidenz der CSWS liegt bei 0,2% bis 0,5% der Epilepsien im Kindesalter. Obwohl bei EECSWS spontane Besserung vor der Pubertät beobachtet wird, kann eine neurokognitive Regression bestehen bleiben. Erhöhte Hirnaktivität während des Schlafes kann mit den normalen Regenerationsfunktionen im Schlaf interferieren, was die Lernfähigkeit, Sprache, das Gedächtnis und andere kognitive Bereiche negativ beeinflussen kann. Die Ursache von CSWS ist oft eine Missbildung des Gehirns (wenn ein Bereich des Gehirns bei Geburt anders geformt wird), genetische Variation oder Stoffwechselerkrankungen. Für die Routinebehandlung dieser Erkrankung werden die folgenden Medikamente verwendet: Benzodiazepine, Valproat, Kortikosteroide und Immunoglobuline. Während der Studie werden die Studienteilnehmer ihre Standardbehandlung wie verschrieben weiter einnehmen und nach Einschluss in die Studie erhalten sie die Studienbehandlung oder Placebo zusätzlich zu ihrer bisherigen Behandlung.

(BASEC)

Sponsor

Neurocrine Biosciences, Inc. Biotec Regulatory Consulting GmbH

(BASEC)