Uno studio aperto di fase III per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della terapia combinata tripla con Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor in partecipanti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 1 anno

Criteria for participation in trial
Il paziente o il rappresentante legale e autorizzato del paziente firma e data un modulo di consenso. Il paziente stesso firma un modulo di consenso (se applicabile). Secondo la valutazione dell'investigatore, il rappresentante legale o il tutore (e, se del caso, il paziente) deve essere in grado di comprendere i requisiti, le restrizioni e le istruzioni del protocollo, e il rappresentante legale o il tutore deve essere in grado di garantire che il paziente rispetti lo studio e sia probabile che lo completi come previsto. Il consenso dallo studio parentale non è stato revocato. Soddisfa almeno 1 dei seguenti criteri: Studio di trattamento farmacologico completato nello studio parentale. Interruzioni del farmaco in studio nello studio parentale, ma non interruzione anticipata del farmaco in studio e le visite allo studio sono completate fino all'ultima visita programmata del periodo di trattamento dello studio parentale. Disponibilità a mantenere uno schema di trattamento CF stabile fino al completamento della partecipazione allo studio. (BASEC)

Exclusion criteria
1. Storia di una malattia o di una condizione clinica che potrebbe presentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione di farmaci in studio al paziente. 2. Sviluppo di una comorbidità durante lo studio parentale, che secondo il parere dell'investigatore potrebbe presentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco in studio al paziente. Ciò include, ma non è limitato a: - Cirrosi epatica con ipertensione portale, disfunzione epatica moderata o disfunzione epatica grave, che secondo il parere dell'investigatore potrebbe presentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco in studio ai soggetti. 1. Trapianto di organo o ematologico. 2. Storia di intolleranza ai farmaci nello studio parentale, che secondo il parere dell'investigatore rappresenterebbe un rischio aggiuntivo per il paziente (ad esempio, allergie o ipersensibilità al farmaco in studio nella storia clinica). (BASEC)