Eine Studie zur Beurteilung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von VX-264 bei Patienten mit Diabetes mellitus Typ 1

Canada, Germany, Italy, Netherlands, Switzerland, United Kingdom, United States (ICTRP)

ICTRP Trial ID
EUCTR2022-003318-35 (ICTRP)

Official title (approved by ethics committee)
A Phase 1/2 Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of VX-264 in Subjects With Type 1 Diabetes Mellitus (BASEC)

Academic title
Eine Phase 1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von VX-264 bei Probanden mit Typ-1-Diabetes mellitus (ICTRP)

Public title
Eine Sicherheits-, Verträglichkeits- und Wirksamkeitsstudie von VX-264 bei Probanden mit Typ-1-Diabetes (ICTRP)

Disease under investigation
Typ-1-Diabetes mellitus
MedDRA-Version: 20.0Ebene: PTKlassifikationscode 10012601Begriff: Diabetes mellitusSystemorgan-Klasse: 10027433 - Stoffwechsel- und Ernährungsstörungen;Therapeutisches Gebiet: Krankheiten [C] - Ernährungs- und Stoffwechselkrankheiten [C18] (ICTRP)

Intervention under investigation

Produktcode: VX-264
Pharmazeutische Form: Implantat
INN oder vorgeschlagene INN: VX-264
Weitere Bezeichnung: VX-264
Konzentrationseinheit: Andere
Konzentrationstyp: nicht weniger als
Konzentrationsnummer: 75000000-

(ICTRP)

Type of trial
Interventional clinical trial of medicinal product (ICTRP)

Trial design
Kontrolliert: nein Randomisiert: nein Offen: ja Einfach verblindet: nein Doppelblind: nein Parallelgruppe: nein Kreuzüber: nein Andere: nein Wenn kontrolliert, geben Sie den Vergleich an, Anderes Arzneimittel: nein Placebo: nein Andere: nein Anzahl der Behandlungsarme in der Studie: 1 (ICTRP)

Inclusion/Exclusion criteria
Geschlecht:
Weiblich: ja
Männlich: ja

Einschlusskriterien:
1. Probanden (männlich und weiblich) im Alter von 18 bis 65 Jahren (einschließlich) am Tag der ersten informierten Zustimmung.
2. HbA1c =6,0% und =9,5%.
3. Klinische Vorgeschichte und Laborbefunde von T1D basierend auf dem Algorithmus der American Diabetes Association/European Association for the Study of Diabetes 13 zur Untersuchung von Verdacht auf T1D, einschließlich:
o Insulinabhängigkeit seit =5 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings, und
o Peak-stimulierte C-Peptid-Spiegel während MMTT <50 pmol/L (<0,15 ng/mL)
4. Konsistente Nutzung von CGM für mindestens 4 Wochen vor dem Screening und Bereitschaft, nur das vom Studienanbieter bereitgestellte CGM während der gesamten Studie zu verwenden.
5. Körperliche Verfassung, die die Implantation von 6 VX-264-Einheiten unterstützt.
Bitte beziehen Sie sich auf Abschnitt 8.1 des Protokolls für zusätzliche Einschlusskriterien.
Sind die Studienteilnehmer unter 18? nein
Anzahl der Probanden in dieser Altersgruppe:
F.1.2 Erwachsene (18-64 Jahre) ja
F.1.2.1 Anzahl der Probanden in dieser Altersgruppe 16
F.1.3 Senioren (>=65 Jahre) ja
F.1.3.1 Anzahl der Probanden in dieser Altersgruppe 1
(ICTRP)

Ausschlusskriterien:
1. Vorherige Inselzelltransplantation, Organtransplantation oder Zelltherapie.
2. Fortgeschrittene Komplikationen im Zusammenhang mit Diabetes, einschließlich unbehandelter proliferativer Retinopathie, diabetischer Nephropathie, Hautgeschwüren oder Amputationen aufgrund von Diabetes.
3. Insulinbedarf:
a) Teile A und B >40 U/Tag oder <10 U/Tag
b) Teil C: >55 U/Tag oder <10 U/Tag
c) >0,8 U/kg/Tag.
4. Probanden mit =2 oder mehr Episoden schwerer Hypoglykämie in den 12 Monaten vor der Unterzeichnung der informierten Zustimmung beim Screening.
5. Vorherige Bauch- oder Bauchwandoperation oder Vorgeschichte von Peritonitis, die die Platzierung von VX-264 beeinträchtigen oder das Risiko chirurgischer Komplikationen erhöhen kann.
Bitte beziehen Sie sich auf Abschnitt 8.2 des Protokolls für zusätzliche Ausschlusskriterien.


Primary and secondary end points
Hauptziel: 1. Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von VX-264 bei Probanden mit T1D (Teil A und Teil B).
2. Bewertung der Funktion von VX-264 bei Probanden mit T1D (Teil B und Teil C).;Sekundäres Ziel: 1. Bewertung der Wirkung von VX-264 auf die exogene Insulindosis (Teil C).
2. Bewertung der Wirkung von VX-264 auf die Insulinunabhängigkeit (Teil C).
3. Bewertung der Wirkung von VX-264 auf die metabolische Kontrolle (Teil C).
4. Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von VX-264 (Teil C).;Primäre Endpunkte: Teil A: Sicherheits- und Verträglichkeitsbewertungen.
Teil B:
- Sicherheits- und Verträglichkeitsbewertungen,
- Veränderung vom Ausgangswert im Peak-C-Peptid während MMTT am Tag 90.
Teil C: Veränderung vom Ausgangswert im Peak-C-Peptid während MMTT am Tag 90.;Zeitpunkte der Bewertung dieses Endpunkts: Bitte beziehen Sie sich auf das Protokoll (ICTRP)

Sekundäre Endpunkte: Teil C:
? Veränderung vom Ausgangswert im Peak-C-Peptid während MMTT über die Zeit
? Veränderung vom Ausgangswert im C-Peptid-AUC während MMTT über die Zeit
? Anteil der Probanden mit Peak-C-Peptid =100, =200, =400 und =1000 pmol/L (=0,30, =0,60, =1,21 und =3,02 ng/mL) während MMTT über die Zeit
? Veränderung vom Ausgangswert in der durchschnittlichen täglichen Insulindosis über die Zeit
? Anteil der Probanden mit einer Reduktion von mindestens 50% der Insulindosis vom Ausgangswert und HbA1c <7,0% am Tag 365
? Anteil der Probanden, die zu einem bestimmten Zeitpunkt zwischen Tag 180 und Tag 365 insulinunabhängig sind
? Veränderung vom Ausgangswert zur metabolischen Kontrolle: HbA1c-Werte; kontinuierliche Glukoseüberwachung (CGM)-abgeleitete Zeit im Zielbereich (TIR) über die Zeit; Glukosavariabilität (CGM, CV%); und Glukosemanagementindikator (GMI)
? Sicherheits- und Verträglichkeitsbewertungen;Zeitpunkte der Bewertung dieses Endpunkts: Bitte beziehen Sie sich auf das Protokoll (ICTRP)

Registration date
06.01.2023 (ICTRP)

Incorporation of the first participant
17.03.2023 (ICTRP)

Secondary sponsors
not available

Additional contacts
Clinical Trials and Medical Info, medicalinfo@vrtx.com, +1877 634 8789, Vertex Pharmaceuticals Incorporated (ICTRP)

Secondary trial IDs
VX22-264-101, 2022-003318-35-DE (ICTRP)

Results-Individual Participant Data (IPD)
not available

Further information on the trial
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=eudract_number:2022-003318-35 (ICTRP)