Eine Studie der Phase 1-2 mit Bosutinib bei Kindern mit neu diagnostizierter PH+ chronischermyeloischer Leukämie in chronischer Phase oder mit einer Resistenz/Intoleranz.

Summary description of the study

Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) werden mit Arzneimitteln behandelt, sogenannten Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKIs). Imatinib ist bisher der einzige TKI, welcher zugelassen ist um Kinder mit CML zu behandeln. Die Mehrheit der Kinder mit CML reagiert auf Imatinib und ihre Krankheit geht nach der Behandlung zurück. Für einige Kinder sind die bisher verwendeten TKIs jedoch nicht mehr geeignet. Sie haben möglicherweise zu viele Nebenwirkungen oder die Medikamente wirken nicht gut genug.. Diese Kinder haben begrenzte Behandlungsmöglichkeiten und werden oft mit einem anderen TKI behandelt, was meist innerhalb einer klinischen Studie geschieht In dieser klinischen Studie, welche in der Schweiz am Universitäts-Kinderspital in Zürich durchgeführt wird, studieren wir das Medikament mit dem Namen Bosutinib. Bosutinib ist eine neue Klasse von TKIs, die als Pille eingenommen werden kann. Bosutinib ist in der Schweiz für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit CML zugelassen, für welche die Behandlung mit anderen TKIs nicht mehr wirksam ist. Dieses Medikament ist noch nicht zur Behandlung von CML bei Kindern und Jugendlichen zugelassen. Dies ist die erste Studie, in der wir die Behandlung von Kindern mit CML unter Verwendung von Bosutinib untersuchen werden. Wir studieren die Dosis, Sicherheit und Wirksamkeit von Bosutinib. Das Medikament hat das Potenzial eine zusätzliche neue Therapie für Kinder mit CML zu werden.

(BASEC)

Intervention under investigation

Wir studieren das Medikament namens Bosutinib. Das Ziel dieser Studie ist es, eine sichere und wirksame Dosis von Bosutinib für Kinder mit CML zu finden, die bereits eine Behandlung mit mindestens einem anderen Tyrosine Kinase Inhibitor erhalten haben. Das Medikament muss einmal am Tag, vorzugsweise am Morgen mit dem Frühstück eingenommen werden. Das Medikament wird in Form von Tabletten und / oder Kapseln geschluckt. Im Folgenden wird untersucht, wie Kinder auf die Behandlung reagieren und welche Nebenwirkungen als Folge der Behandlung auftreten. Die so genannte Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit der ausgewählten Bosutinib-Dosis werden bestimmt. Wir werden auch untersuchen, wie viel Bosutinib ins Blut geht und wie schnell das Medikament wieder aus dem Körper verschwindet. Dies wird Pharmakokinetik (PK) genannt. Wir tun dies, indem wir Blutproben entnehmen und die Blutkonzentrationen des Medikaments im Labor bestimmen.

(BASEC)

Disease under investigation

- Chronische myeloische Leukämie, die behandlungsresistent gegen mindestens eine vorherige Tyrosinkinase-Inhibitor-Therapie sind oder diese nicht vertragen. oder - neu diagnostizierter PH+ chronischer myeloischer Leukämie in chronischer Phase

(BASEC)

Sponsor

Erasmus Medical Center (EMC)

(BASEC)

Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)

Ethics Committee Zurich

(BASEC)

Date of authorisation

20.04.2017

(BASEC)

Results of the trial