Nipocalimab per sindrome di Sjögren da moderata a grave (DAFFODIL)
Summary description of the study
La sindrome di Sjögren (SJD) è una malattia autoimmune cronica (a lungo termine) e progressiva in cui gli anticorpi autoimmuni IgG circolanti attivano il sistema immunitario, comprese le cellule B (un tipo di globuli bianchi chiamati linfociti). Questo porta a danni ai vasi sanguigni e distruzione locale delle ghiandole esocrine (ghiandole che producono e rilasciano saliva, lacrime, ecc.). Ciò provoca secchezza della bocca, degli occhi e della vagina. La SJD può anche causare affaticamento, dolori e problemi con la pelle, i muscoli e gli organi interni (ad es. polmoni, reni, cervello, nervi). I trattamenti attualmente approvati si limitano ad alleviare i sintomi di secchezza. Le linee guida raccomandano l'uso di una terapia immunosoppressiva a largo spettro per le persone con SJD da moderata a grave. Nipocalimab (JNJ-80202135) è un anticorpo monoclonale* che blocca selettivamente il sito di legame IgG del recettore neonatal endogeno per il frammento cristallizzabile (FcRn). Questo porta a una riduzione della concentrazione di IgG circolante e quindi a una diminuzione della risposta immunitaria infiammatoria agli IgG dannosi nel corpo. *Tipo di proteina progettata per riconoscere e legarsi a un obiettivo specifico. In questo studio, i ricercatori vogliono esaminare quanto bene Nipocalimab funzioni nei partecipanti con SJD da moderata a grave rispetto al placebo. Lo studio comprende i seguenti periodi: fase di screening (6 settimane), fase di trattamento in doppio cieco (48 settimane), fase di estensione a lungo termine aperta (96 settimane) e monitoraggio della sicurezza (6 settimane). La durata totale dello studio è di circa tre anni.
(BASEC)
Intervention under investigation
I partecipanti ricevono Nipocalimab per via sottocutanea (SC) o placebo insieme ai trattamenti standard. Durante la visita alla settimana 48, i partecipanti idonei di entrambi gli studi hanno la possibilità di partecipare a una fase di estensione a lungo termine aperta (OLE). In questa fase, ricevono Nipocalimab fino alla settimana 143 o fino all'interruzione dell'intervento dello studio e fino all'uscita dallo studio.
(BASEC)
Disease under investigation
Sindrome di Sjögren
(BASEC)
• Stato di salute stabile basato su esame fisico, anamnesi, parametri vitali, esami di laboratorio clinici e un elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni durante lo screening • Soddisfa i criteri diagnostici per SJD secondo la classificazione ACR/EULAR (American College of Rheumatology / European Alliance of Associations for Rheumatology) del 2016 • Seropositivo per anticorpi Anti-Ro/SSA (Ro60 e/o Ro52) durante lo screening • Punteggio totale ClinESSDAI maggiore o uguale (≥) a 5 durante lo screening • Le partecipanti in età fertile devono avere un test di gravidanza sierico ad alta sensibilità negativo (Beta-hCG) durante lo screening e un test di gravidanza urinario negativo alla settimana 0 prima della randomizzazione. (BASEC)
Exclusion criteria
• Anamnesi di malattie epatiche, gastrointestinali, renali, polmonari, cardiovascolari, psichiatriche, neurologiche, muscoloscheletriche o ipertensive gravi, progressive e/o non controllate e/o altre malattie mediche o malattie autoimmuni non controllate o anomalie clinicamente significative nei test di laboratorio • Allergia nota, ipersensibilità o intolleranza a Nipocalimab o ai suoi eccipienti o agli eccipienti utilizzati nella formulazione del placebo • Presenza di una sindrome da immunodeficienza clinica confermata o sospetta non correlata al trattamento della SJD, o una storia familiare di difetti immunitari congeniti o ereditari • Reazioni precedenti a proteine terapeutiche (anticorpi monoclonali, immunoglobuline endovenose, ecc.) con grave ipersensibilità immediata, ad es. shock anafilattico. • Manifestazione instabile o progressiva della SJD che richiede probabilmente un'escalation terapeutica oltre i farmaci di base approvati. (BASEC)
Trial sites
Basel
(BASEC)
Sponsor
Janssen-Cilag AG
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Study Contact
+1 844 434 4210
Participate-In-This-Study1@clutterits.jnj.comJanssen-Cilag GmbH
(BASEC)
General Information
Janssen Research & Development, LLC
844-434-4210
Participate-In-This-Study1@clutterits.jnj.com(ICTRP)
General Information
Janssen Research & Development, LLC
(ICTRP)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee northwest/central Switzerland EKNZ
(BASEC)
Date of authorisation
10.12.2025
(BASEC)
ICTRP Trial ID
NCT06741969 (ICTRP)
Official title (approved by ethics committee)
A Randomized, Placebo-controlled, Double-blind, Multicenter Phase 3 Protocol to Assess the Efficacy and Safety of Nipocalimab in Adults with Moderate to Severe Sjögren's Disease (SjD) (BASEC)
Academic title
Protocollo di Fase 3 Randomizzato, Controllato con Placebo, in Doppio Cieco, Multicentrico per Valutare l'Efficacia e la Sicurezza di Nipocalimab negli Adulti con Sindrome di Sjögren Moderata a Grave (SjD) (ICTRP)
Public title
Nipocalimab nella Sindrome di Sjögren Moderata a Grave (ICTRP)
Disease under investigation
Sindrome di Sjögren (ICTRP)
Intervention under investigation
Farmaco: NipocalimabFarmaco: PlaceboFarmaco: Trattamento standard (ICTRP)
Type of trial
Interventional (ICTRP)
Trial design
Assegnazione: Randomizzata. Modello di intervento: Assegnazione Parallela. Scopo primario: Trattamento. Mascheramento: Quadruplo (Partecipante, Fornitore di Assistenza, Investigatore, Valutatore degli Esiti). (ICTRP)
Inclusion/Exclusion criteria
Criteri di Inclusione:-
- Stabilità medica sulla base dell'esame fisico, della storia medica, dei segni vitali,
dei test di laboratorio clinici e dell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni eseguito
durante lo screening
- Soddisfa i criteri per la diagnosi di SjD secondo i criteri di classificazione del 2016
dell'American College of Rheumatology/European Alliance of Associations for Rheumatology (ACR/EULAR)
- Seropositivo per anticorpi contro Ro/SSA (Ro60 e/o Ro52) durante lo screening
- Punteggio totale ClinESSDAI maggiore o uguale a (>=) 5 durante lo screening
- I partecipanti in età fertile devono avere un test di gravidanza sierico altamente sensibile
(beta-hCG) negativo durante lo screening e un test di gravidanza urinario negativo alla Settimana 0
prima della randomizzazione
Criteri di Esclusione:
- Storia di malattie epatiche, gastrointestinali, renali, polmonari, cardiovascolari, psichiatriche,
neurologiche o muscoloscheletriche gravi, progressive e/o non controllate, ipertensione,
e/o qualsiasi altra malattia medica o disturbo autoimmune non controllato
o anomalie clinicamente significative nei test di laboratorio di screening
- Allergie note, ipersensibilità o intolleranza a nipocalimab o ai suoi eccipienti
o eccipienti utilizzati nella formulazione del placebo
- Ha una sindrome di immunodeficienza clinica confermata o sospetta non correlata
al trattamento della sua SjD o ha una storia familiare di immunodeficienza
congenita o ereditaria
- Ha mostrato una precedente reazione di ipersensibilità immediata grave, come
l'anafilassi, a proteine terapeutiche (ad esempio, anticorpi monoclonali,
immunoglobulina endovenosa)
- Ha manifestazioni instabili o progressive di SjD che potrebbero giustificare
un'escalation della terapia oltre i farmaci di base consentiti (ICTRP)
not available
Primary and secondary end points
Cambiamento dal Baseline nel Punteggio dell'Indice di Attività della Malattia della Sindrome di Sjögren della Lega Europea contro il Reumatismo (ClinESSDAI) alla Settimana 48 (ICTRP)
Miglioramento dal Baseline nel Miglioramento Clinicamente Importante Minimo (MCII) nel Punteggio ClinESSDAI alla Settimana 48;Miglioramento dal Baseline nel Punteggio ClinESSDAI alla Settimana 48 nei Partecipanti con Alti Livelli di Immunoglobulina (IgG) al Baseline;Cambiamento dal Baseline nel Punteggio ClinESSDAI alla Settimana 8;Cambiamento dal Baseline nel Tasso di Flusso Salivare Stimolato alla Settimana 48;Cambiamento dal Baseline nel Punteggio di Secchezza dei Sintomi di Sjögren alla Settimana 48;Cambiamento dal Baseline nel Punteggio di Dolore Articolare dei Sintomi di Sjögren alla Settimana 48;Cambiamento dal Baseline nel Punteggio dell'Indice Riportato dal Paziente della Sindrome di Sjögren della EULAR (ESSPRI) alla Settimana 48;Cambiamento dal Baseline nel Punteggio di Fatica della Valutazione Funzionale della Terapia per Malattie Croniche (FACIT) alla Settimana 48 (ICTRP)
Registration date
18.12.2024 (ICTRP)
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
Janssen Research & Development, LLC Clinical TrialStudy Contact, Participate-In-This-Study1@its.jnj.com, 844-434-4210, Janssen Research & Development, LLC (ICTRP)
Secondary trial IDs
80202135SJS3001, 2024-513965-38-00, 80202135SJS3001 (ICTRP)
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06741969 (ICTRP)
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available