Une étude non aveugle sur le traitement des patients atteints de cholangite sclérosante primitive (CSP) avec des comprimés d'acide norursodésoxycholique

Austria, Belgium, Denmark, France, Germany, Hungary, Netherlands, Norway, Poland, Sweden, Switzerland, United Kingdom (ICTRP)

ICTRP Trial ID
CTIS2024-514292-18-00 (ICTRP)

Official title (approved by ethics committee)
An open-label study of patients with primary sclerosing cholangitis (PSC) treated with norucholic acid tablets (BASEC)

Academic title
Une étude ouverte de patients atteints de cholangite sclérosante primitive (CSP) traités par des comprimés d'acide norucholique - NUT-022/CSP (ICTRP)

Public title
Une étude ouverte de patients atteints de cholangite sclérosante primitive (CSP) traités par des comprimés d'acide norucholique (ICTRP)

Disease under investigation
Cholangite sclérosante primitive (CSP)
Version MedDRA : 20.1 Niveau : LLT Code de classification : 10036732 Terme : Cholangite sclérosante primitive Classe : 10019805 Domaine thérapeutique : Maladies [C] - Maladies du système digestif [C06] (ICTRP)

Intervention under investigation
Nom du produit : NUT01, Code du produit : PRD6821878, Forme pharmaceutique : COMPRIMÉ ENROBÉ, Autre nom descriptif : , Force : (ICTRP)

Type of trial
Interventional clinical trial of medicinal product (ICTRP)

Trial design
Contrôlé : non Randomisé : non Ouvert : non Simple aveugle : non Double aveugle : non Groupe parallèle : non Croisement : non Autre : non Si contrôlé, spécifier le comparateur, Autre produit médicamenteux : non Placebo : non Nombre de bras de traitement dans l'essai : (ICTRP)

Inclusion/Exclusion criteria
Critères d'inclusion : Consentement éclairé signé., Hommes ou femmes = 18 ans., Le patient a été précédemment diagnostiqué avec une CSP, a participé à l'essai NUC 5/CSP précédent et a complété la phase DBE avec la Visite 22, ou a interrompu prématurément la phase DBE avant le début de cet essai, ou a interrompu prématurément la phase DBE après le début de cet essai, à condition que l'interruption prématurée soit due à un manque d'efficacité* *Manque d'efficacité tel que défini dans l'essai NUC-5/CSP, Les femmes en âge de procréer, c'est-à-dire fertiles, après la ménarche et jusqu'à devenir post-ménopausées sauf si stériles de façon permanente, qui sont sexuellement actives doivent appliquer une méthode de contraception hautement efficace avec un faible taux d'échec (c'est-à-dire, moins de 1 % par an) lorsqu'elle est utilisée de manière constante et correcte, telle que la contraception hormonale combinée (contenant des œstrogènes et des progestatifs) associée à l'inhibition de l'ovulation (orale, intravaginale ou transdermique), la contraception hormonale uniquement progestative associée à l'inhibition de l'ovulation (orale, injectable ou implantable), le dispositif intra-utérin (DIU), le système intra-utérin à libération d'hormones (SIU), l'occlusion tubaire bilatérale, le partenaire vasectomisé, ou l'abstinence sexuelle (acceptée uniquement comme mesure contraceptive hautement efficace si c'est le mode de vie habituel et préféré du patient), tout au long de la période de traitement et pendant quatre semaines suivant la dernière dose de traitement de l'étude. Les femmes n'ayant pas la capacité de procréer peuvent être incluses si elles sont stériles chirurgicalement ou post-ménopausées depuis au moins 2 ans. L'investigateur est responsable de déterminer si le patient a cette contraception adéquate pour la participation à l'étude. (ICTRP)

Critères d'exclusion : Antécédents ou présence de consommation chronique d'alcool (consommation quotidienne > 30 g chez les hommes, > 20 g chez les femmes)., Fonction rénale anormale lors du dépistage, Hormone thyroïdienne stimulant (TSH) > ULN lors du dépistage (niveaux élevés [4.2-10 U/mL] sont acceptables si fT4 est mesuré et dans la plage normale)., Toute maladie cardiovasculaire, rénale, endocrinienne ou psychiatrique sévère, qui, selon l'avis de l'investigateur, pourrait influencer la conformité des patients, ou toute maladie qui, selon l'avis de l'investigateur, pourrait affecter la sécurité des patients., Toute maladie maligne active., Intolérance/hypersensibilité connue au médicament de l'étude, ou à des médicaments de structure chimique ou de profil pharmacologique similaire., Doute fondé sur la coopération des patients, par exemple, en raison d'une dépendance à l'alcool ou aux drogues., Grossesse existante ou prévue ou allaitement., Participation à un autre essai clinique (autre que l'essai NUC-5/CSP) dans les 30 jours précédant la visite de dépistage, participation simultanée à un autre essai clinique, ou inscription précédente à cet essai et prise de produit médicamenteux d'investigation (IMP) dans cet essai, Personnes emprisonnées, personnes admises dans des maisons de retraite, personnes sous tutelle légale, et personnes incapables d'exprimer leur consentement (par exemple, en raison d'un handicap mental)., Patients ayant interrompu leur participation à l'étude dans NUC-5/CSP en raison d'un événement indésirable éventuellement causé par le médicament de l'étude., Cirrhose du foie ou tout symptôme lié à la cirrhose qui, selon l'avis de l'investigateur, pourrait affecter la sécurité des patients., Toute maladie infectieuse pertinente connue (par exemple, tuberculose active, maladies définissant le SIDA).

Primary and secondary end points
Objectif principal : Évaluer la sécurité et la tolérabilité des comprimés enrobés d'acide norucholique (NCA) dans le traitement de la cholangite sclérosante primitive (CSP).; Objectif secondaire : Évaluer l'efficacité du NCA chez les patients atteints de CSP.; Point(s) de terminaison principal(aux) : Apparition d'événements indésirables émergents du traitement (TEAE), Apparition de TEAE graves, Apparition de TEAE sévères, Apparition de réactions indésirables aux médicaments (ADR), Apparition de TEAE inattendus. (ICTRP)

Point(s) de terminaison secondaire(s) : (Sécurité) Changements par rapport à la ligne de base dans les signes vitaux (pression artérielle, fréquence cardiaque) et le poids corporel ; Point(s) de terminaison secondaire(s) : (Sécurité) Changements par rapport à la ligne de base en hématologie, chimie sérique (autres que les variables d'efficacité) et analyse d'urine ; Point(s) de terminaison secondaire(s) : (Efficacité) Évolution de la rigidité hépatique ; Point(s) de terminaison secondaire(s) : (Efficacité) s-ALP en catégories de la ligne de base à la fin du traitement. (ICTRP)

Registration date
08.11.2024 (ICTRP)

Incorporation of the first participant
15.04.2025 (ICTRP)

Secondary sponsors
not available

Additional contacts
Clinical Research and Development, zentrale@drfalkpharma.de, +4976115140, Dr. Falk Pharma GmbH (ICTRP)

Secondary trial IDs
not available

Results-Individual Participant Data (IPD)
NonIl n'est pas encore décidé quelles données seront mises à disposition. Aucun délai ne peut encore être indiqué. Néanmoins, les résultats de l'étude seront publiés indépendamment du partage d'autres informations complémentaires. (ICTRP)

Further information on the trial
https://euclinicaltrials.eu/search-for-clinical-trials/?lang=en&EUCT=2024-514292-18-00 (ICTRP)