Eine Fortsetzungsstudie zur Bewertung der prophylaktischen und bedarfsorientierten Behandlung der kongenitalen thrombotischen thrombocytopenischen Purpura (cTTP) mit dem Medikament TAK-755 (rADAMTS-13, auch bekannt als BAX 930/SHP655)

Criteria for participation in trial
Einschlusskriterien: Gilt für Probanden, die die TAK-755 Phase-3-Hauptstudie (Studie 281102) in der prophylaktischen Kohorte abgeschlossen haben. Probanden, die die TAK-755 Studie 281102 (in der prophylaktischen Kohorte) abgeschlossen haben, die ALLE der folgenden Kriterien erfüllen, sind für diese Studie berechtigt: 1. Proband oder rechtlich autorisierter Vertreter hat die unterschriebene Einwilligungserklärung (≥18 Jahre) und/oder die Zustimmungserklärung (<18 Jahre) abgegeben. 2. Proband ist zum Zeitpunkt des Screenings der Studie 281102 0 bis 70 Jahre alt. 3. Proband wurde mit schwerem kongenitalem ADAMTS-13-Mangel diagnostiziert. 4. Proband zeigt keine schweren TTP-Anzeichen (Thrombozytenzahl <100.000/L und LDH-Erhöhung >2 obere Grenze des Normalwerts [ULN]) beim Screening (nur prophylaktische Kohorte). 5. Probanden ≥16 Jahre müssen einen Karnofsky-Score von ≥70% haben und Probanden <16 Jahre müssen einen Lansky-Score von ≥80% haben. 6. Wenn weiblich und im gebärfähigen Alter, muss der Proband einen negativen Serum- oder Urintest auf Schwangerschaft vorlegen, der nicht mehr als 7 Tage vor der ersten IP-Verabreichung bestätigt wurde, und sich bereit erklären, während der gesamten Studiendauer hochwirksame Verhütungsmaßnahmen anzuwenden und vierteljährliche Schwangerschaftstests durchzuführen. 7. Sexuell aktive Männer müssen während der Behandlung und bis mindestens 16 Tage nach der letzten verabreichten Dosis eine akzeptierte und wirksame Verhütungsmethode anwenden. 8. Proband ist bereit und in der Lage, die Anforderungen des Protokolls einzuhalten. (ICTRP)

Exclusion criteria
Ausschlusskriterien: Der Proband wird von der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Ausschlusskriterien erfüllt ist. Gilt für Probanden, die die TAK-755 Phase-3-Hauptstudie (Studie 281102) abgeschlossen haben: 1. Bekannte lebensbedrohliche Überempfindlichkeitsreaktion, einschließlich Anaphylaxie, auf das Ausgangsmolekül ADAMTS-13, Hamsterprotein oder andere Bestandteile von TAK-755. 2. Proband hat beim Screening einen funktionellen ADAMTS-13-Inhibitor. 3. Nach Meinung des Prüfers hat der Proband eine andere klinisch signifikante Begleiterkrankung, die zusätzliche Risiken für den Probanden darstellen könnte. 4. Proband erhält oder erwartet, innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung ein anderes Prüfpräparat und/oder intervenierendes Medikament zu erhalten. 5. Proband wird vom Prüfer als unfähig oder unwilling to cooperate with study procedures identifiziert. 6. Proband leidet an einer psychischen Erkrankung, die ihn/sie unfähig macht, die Natur, den Umfang und die möglichen Folgen der Studie zu verstehen und/oder zeigt Anzeichen einer unkooperativen Haltung. 7. Proband ist ein Familienmitglied oder Mitarbeiter des Sponsors oder Prüfers. (ICTRP)