Eine Studie, um herauszufinden, wie gut HZN-1116 wirkt und wie sicher es für Teilnehmer mit Sjögren-Syndrom ist
Summary description of the study
Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, eine sichere und akzeptable Dosis eines Medikaments, HZN-1116, für Personen mit SS zu finden. Diese Studie dient auch dazu herauszufinden, wie gut HZN-1116 wirkt und ob es sich auf die Anzeichen und Symptome des SS, auf die vom SS betroffenen Organe und auf die Lebensqualität auswirkt. Um die Sicherheit HZN-1116 zu ermitteln, überwachen die Prüfärzte die Anzahl und den Schweregrad der Nebenwirkungen, die bei den Teilnehmern bei den unterschiedlichen Dosisstufen auftreten. In der Studie wird außerdem untersucht, wie HZN-1116 vom Körper aufgenommen wird, wie sich die Menge an HZN-1116 im Körper im Laufe der Zeit verändert und ob der Körper eine Immunreaktion auf HZN-1116 zeigt (durch Bildung von Antikörpern gegen das Medikament, sogenannten Anti-Drug-Antikörpern). Um herauszufinden, wie gut HZN-1116 wirkt, wird es mit einem Placebo verglichen (ein Placebo ist eine Substanz, die wie HZN-1116 aussieht, aber keinen Wirkstoff enthält). An dieser Studie werden insgesamt 262 Teilnehmer an etwa 105 Prüfzentren auf der ganzen Welt teilnehmen. In dieser Studie gibt es 2 verschiedene Teilnehmergruppen oder „Populationen“. „Population 1“ umfasst etwa 100 Teilnehmer, die eine mäßige bis hohe Anzahl an extraglandulären SS-bedingten Auswirkungen haben. „Population 2“ umfasst etwa 162 Teilnehmer, die weniger extraglanduläre SS-bedingte Auswirkungen, dafür jedoch schwerwiegendere selbst angegebene SS-Symptome haben.
(BASEC)
Intervention under investigation
HZN-1116 ist eine Prüfsubstanz, die zur Behandlung von Personen mit SS entwickelt wird. Es ist derzeit noch nicht zur Behandlung von SS zugelassen. HZN-1116 könnte dazu beitragen, das Gleichgewicht des Immunsystems wiederherzustellen und die Symptome des SS zu verringern.
Den Teilnehmern wird per Zufallsprinzip entweder HZN-1116 oder ein Placebo zugewiesen (dies wird als „Randomisierung“ bezeichnet). Jedoch werden weder die Teilnehmer noch die Prüfärzte wissen, welches Prüfpräparat die Teilnehmer jeweils erhalten (dies geschieht also „doppelblind“). Etwa 60 % der Teilnehmer aus Population 1 und 78 % der Teilnehmer aus Population 2 erhalten HZN-1116. Alle anderen Teilnehmer erhalten das Placebo. Die Studie dauert etwa 65 Wochen.
(BASEC)
Disease under investigation
Das Sjögren-Syndrom (SS) ist eine Autoimmunerkrankung. Dabei greift das Immunsystem die Speichel- und Tränendrüsen an. Dies führt zu Trockenheit im Mund und in den Augen. Es können auch andere Körperteile als die Speichel- und Tränendrüsen betroffen sein („extraglandulär“), wie z. B. Gelenke, Haut, Lunge, Nieren, Leber, Gehirn und Nerven. Menschen mit SS fühlen sich mitunter sehr häufig müde und haben noch weitere gesundheitliche Probleme.
(BASEC)
Die Patienten werden in die Studie aufgenommen, wenn sie: • 18 bis 75 Jahre alt sind. • SS haben. • Untersuchungsergebnisse dazu haben, wie gut ihre Speichel- und Tränendrüsen funktionieren. (BASEC)
Exclusion criteria
Die Patienten werden nicht in die Studie aufgenommen, wenn sie: • zuvor andere (zugelassene oder noch in der Erprobung befindliche) Medikamente erhalten haben, die das Prüfpräparat beeinträchtigen. • Erkrankungen haben, die das Prüfpräparat beeinträchtigen oder den Teilnehmer einem Risiko aussetzen könnten. • gegen bestimmte Medikamente oder Bestandteile des Prüfpräparats allergisch sind. (BASEC)
Trial sites
St. Gallen
(BASEC)
Sponsor
Horizon Therapeutics Ireland DAC PPD Switzerland GmbH c/o Dufour Treuhand AG
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Rebekah Stockwell
+1 847 910 1314
rstockwe@clutteramgen.comHorizon Therapeutics Ireland DAC
(BASEC)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethikkommission Ostschweiz EKOS
(BASEC)
Date of authorisation
17.05.2024
(BASEC)
ICTRP Trial ID
NCT06312020 (ICTRP)
Official title (approved by ethics committee)
A Phase 2 Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of HZN-1116 in Participants With Sjögren’s Syndrome (BASEC)
Academic title
Eine Phase-2-Studie mit randomisierter, doppelblinder, placebokontrollierter Gestaltung zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von HZN-1116 bei Teilnehmern mit Sjögren-Syndrom (ICTRP)
Public title
Eine Phase-2-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von HZN-1116 bei Teilnehmern mit Sjögren-Syndrom (ICTRP)
Disease under investigation
Sjögren-Syndrom (ICTRP)
Intervention under investigation
Medikament: HZN-1116 Medikament: Placebo (ICTRP)
Type of trial
Interventional (ICTRP)
Trial design
Zuteilung: Randomisiert. Interventionsmodell: Parallele Zuweisung. Primäres Ziel: Behandlung. Maskierung: Vierfach (Teilnehmer, Pflegepersonal, Prüfer, Ergebnisbewertung). (ICTRP)
Inclusion/Exclusion criteria
Wesentliche Einschlusskriterien:
- Diagnostiziert mit SS durch Erfüllung der Klassifikationskriterien des American College of Rheumatology (ACR)/EULAR von 2016.
- Haben einen ESSDAI-Score von >= 5 beim Screening (nur für Population 1).
- Haben einen ESSPRI-Score von >= 5 beim Screening (nur für Population 2).
- Haben einen ESSDAI-Score von < 5 beim Screening (nur für Population 2).
- Positiv auf anti-Ro-Autoantikörper, Rheumafaktor (RF) beim Screening oder beide beim
Screening.
Wesentliche Ausschlusskriterien:
- Begleitende systemische Sklerose.
- Aktive Malignität oder Geschichte einer Malignität innerhalb der letzten 5 Jahre mit Ausnahme von
in situ Karzinom des Gebärmutterhalses, das mit offensichtlichem Erfolg mit kurativer Therapie
> 12 Monate vor dem Screening behandelt wurde ODER kutanes Basalzellkarzinom nach vermuteter
kurativer Therapie.
- Personen, die schwanger sind oder stillen oder planen, während der
Studie schwanger zu werden.
- Personen, die einen positiven Test auf oder behandelt wurden wegen Hepatitis B,
Hepatitis C oder HIV-Infektion.
- Personen mit einer Geschichte von mehr als einem Episoden von Herpes zoster und/oder
opportunistischen Infektionen in den letzten 12 Monaten, mit Ausnahme von nicht-invasivem
Herpes simplex an irgendeinem Ort, oraler Candidiasis, vaginaler Candidiasis oder kutanen
Pilzinfektionen, die innerhalb der letzten 12 Monate erlaubt sind, es sei denn, sie sind von ungewöhnlicher
Schwere. Personen mit einer vorherigen Geschichte von ophthalmischem Herpes zoster werden
ausgeschlossen.
- Aktive Infektionen, die eine systemische Behandlung zum Zeitpunkt des Screenings oder bis zur
Randomisierung erfordern, oder eine Geschichte von mehr als 2 Infektionen, die intravenöse (IV)
Antibiotika innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening erforderten.
- Letzte Verabreichung von experimentellen biologischen oder oralen Mitteln < 6 Monate oder 5
Halbwertszeiten, je nachdem, was länger ist, vor dem Screening.
- Personen, die zuvor mit einer biologischen B-Zell-depletierenden
Therapie (z. B. Rituximab, Ocrelizumab, Inebilizumab oder Ofatumumab) innerhalb von 12 Monaten
oder einer anderen B-Zell-zielgerichteten Therapie (z. B. Belimumab) oder einer Therapie des anti-Typ-I-IFN-Weges
(z. B. Anifrolumab) < 6 Monate vor der Randomisierung behandelt wurden. (ICTRP)
not available
Primary and secondary end points
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) Sjögren-Syndrom Krankheitsaktivitätsindex (ESSDAI) (Population #1);Änderung gegenüber dem Ausgangswert im EULAR Sjögren-Syndrom Patientenberichteten Index (ESSPRI) (Population #2) (ICTRP)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im ESSDAI (Population #1);Anteil der Teilnehmer, die eine ESSDAI [5] Antwort erreichen (Population #1);Änderung gegenüber dem Ausgangswert im ESSPRI-Schmerzbereich (Population #1);Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Tagebuch zur Bewertung des Sjögren-Patientenberichteten Ergebnisindex (DASPRI) Schmerzbereich (Population #1);Änderung gegenüber dem Ausgangswert im ESSPRI-Müdigkeitsbereich (Population #1);Änderung gegenüber dem Ausgangswert im DASPRI-Müdigkeitsbereich (Population #1);Änderung gegenüber dem Ausgangswert im ESSPRI-Trockenheitsbereich (Population #1);Änderung gegenüber dem Ausgangswert im DASSPRI-Trockenheitsbereich (Population #1);Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Anzahl der schmerzhaften Gelenke (TJC) (Population #1);Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Anzahl der geschwollenen Gelenke (SJC) (Population #1);Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 36-Item Short Form Survey (SF-36) physikalischer Komponentenscore (PCS) (Population #1);Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 36-Item Short Form Survey (SF-36) mentaler Komponentenscore (MCS) (Population #1);Änderung gegenüber dem Ausgangswert im patientenberichteten Ergebnismessungssystem (PROMIS)-Müdigkeit SF-10a (Population #1);Änderung gegenüber dem Ausgangswert im DASPRI (Population #2);Anteil der Teilnehmer, die eine ESSPRI [1.5] Antwort erreichen (Population #2);Änderung gegenüber dem Ausgangswert im ESSPRI-Schmerzbereich (Population #2);Änderung gegenüber dem Ausgangswert im ESSPRI-Müdigkeitsbereich (Population #2);Änderung gegenüber dem Ausgangswert im ESSPRI-Trockenheitsbereich (Population #2);Änderung gegenüber dem Ausgangswert im SF-36 PCS Score (Population #2);Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 36-Item Short Form Survey (SF-36) mentaler Komponentenscore MCS (Population #2);Änderung gegenüber dem Ausgangswert im PROMIS-Müdigkeit SF-10a (Population #2);Serumkonzentration von HZN-1116 beginnend ab Woche 1 bis zum Abschluss der Studie (Population #1 und #2);Anteil der Teilnehmer, die im Laufe der Zeit anti-Arzneimittel-Antikörper (ADA) entwickeln (Population #1 und #2) (ICTRP)
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
MD;Amgen Call Center, medinfo@amgen.com, 866-572-6436, Amgen, (ICTRP)
Secondary trial IDs
HZNP-HZN-1116-201 (ICTRP)
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06312020 (ICTRP)
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available