Cette étude vise à examiner l'efficacité et la sécurité de l'efgartigimod PH20 SC chez des participants adultes atteints de myopathie inflammatoire idiopathique active.
Summary description of the study
Cette étude est menée pour vérifier si le médicament expérimental "Efgartigimod" est sûr et quelle est son efficacité dans la maladie appelée myopathie inflammatoire idiopathique, communément connue sous le nom de myosite. Le médicament en cours d'essai est "expérimental". Cela signifie qu'il n'a pas été approuvé pour le traitement de la myosite. Dans cette étude, l'efgartigimod sera combiné avec "rHuPH20". Il s'agit d'une protéine utilisée pour favoriser la diffusion et l'absorption des médicaments qui sont injectés dans le corps. Cette étude comprend 2 phases (phase 2 et phase 3). Au total, environ 240 participants participeront à l'étude, dont environ 2 seront recrutés en Suisse. L'étude se déroulera dans différents centres d'étude dans divers pays du monde. L'efgartigimod sera comparé à un médicament inactif (placebo). Le patient sera assigné au hasard (comme par un lancer de pièce) au groupe efgartigimod ou au groupe placebo. Le placebo a l'apparence de l'efgartigimod, mais ne contient pas d'efgartigimod. Cependant, le placebo contient rHuPH20. Le but de cela est de pouvoir voir l'effet de l'efgartigimod. Les chercheurs comparent les résultats de l'efgartigimod avec ceux du placebo pour vérifier si l'efgartigimod fonctionne et est sûr. Le patient ne saura pas s'il recevra de l'efgartigimod ou du placebo, pas plus que le médecin de l'étude. Le médicament à l'étude sera administré chaque semaine pendant la période de traitement. Entre les visites, le patient recevra le médicament à l'étude au centre d'étude ou à domicile, selon sa préférence. Le patient continuera à prendre son médicament de base pour la myosite. Il s'agit du médicament que le patient prend déjà depuis au moins 8 semaines.
(BASEC)
Intervention under investigation
Cette étude consiste en une phase 2 et une phase 3. Chaque phase prévoit le recrutement de groupes séparés de participants. Les participants seront assignés au hasard (comme par un lancer de pièce) au groupe efgartigimod ou au groupe placebo après une période de dépistage de ≤4 semaines. Entre-temps, ils continueront à prendre leur traitement de base concomitant pour la MII. Dans les deux phases, les participants recevront des injections hebdomadaires de 1000 mg de médicament expérimental (IMP) pendant 24 semaines (phase 2) ou 52 semaines (phase 3). Après la période de traitement, les participants seront recrutés dans l'étude d'extension ouverte ARGX-113-2011 ou termineront une période de suivi de sécurité de 56 jours.
(BASEC)
Disease under investigation
Les participants doivent avoir reçu un diagnostic clinique certain ou probable de myopathie inflammatoire idiopathique (MII), également appelée myosite. Les participants doivent également avoir l'un des antécédents médicaux suivants : diagnostic de dermatomyosite ou de dermatomyosite juvénile diagnostiqué depuis moins de 5 ans à la date de dépistage ; diagnostic de polymyosite (y compris le syndrome des anticorps anti-synthétase) ou diagnostic de myopathie nécrosante immunomédiée.
(BASEC)
- Âge supérieur à 18 ans avec MII clinique - Faiblesse musculaire et traitement de base* - Être disposé(e) à respecter les directives de contraception - Fournir le consentement éclairé (BASEC)
Exclusion criteria
- Infection bactérienne, virale ou fongique active au moment du dépistage, y compris la COVID-19 - Autre maladie auto-immune connue ou antécédents de malignité*. - Dommages musculaires, autres myopathies ou manifestations non contrôlées de MII, maladie cliniquement significative, intervention chirurgicale récente - Allergie au médicament expérimental - Aucune réponse clinique à la plasmaphérèse/échange plasmatique - Avoir reçu un vaccin vivant ou vivant atténué moins de quatre semaines avant le dépistage - Avoir reçu des traitements antérieurs avec des médicaments interdits* - Participation à une étude clinique sur l'efgartigimod ou participation simultanée à une autre étude clinique - IgG < 4 g/l au dépistage - Abus d'alcool, de drogues ou de médicaments - Grossesse ou allaitement ou, si masculin, en cours de procréation - Être hospitalisé(e) dans un établissement ou en relation de dépendance avec le sponsor ou l'investigateur. * Comme défini dans le protocole (BASEC)
Trial sites
Lugano
(BASEC)
Sponsor
ICON Clinical Research (Switzerland) GmbH
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Sabine Coppieters, MD
+1 857-350-4834
ClinicalTrials@clutterargenx.comargenx BV
(BASEC)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee Ticino
(BASEC)
Date of authorisation
04.04.2023
(BASEC)
ICTRP Trial ID
NCT05523167 (ICTRP)
Official title (approved by ethics committee)
A Phase 2/3, Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled, Parallel-Group, 2-Arm, Multicenter, Operationally Seamless Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, and Immunogenicity of Efgartigimod PH20 SC in Participants Aged 18 Years and Older With Active Idiopathic Inflammatory Myopathy (BASEC)
Academic title
Une étude de phase 2/3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, à 2 bras, multicentrique et opérationnellement transparente pour évaluer l'efficacité, la sécurité, la tolérabilité, la pharmacodynamique, la pharmacocinétique et l'immunogénicité de l'Efgartigimod PH20 SC chez des participants âgés de 18 ans et plus atteints de myopathie inflammatoire idiopathique active. (ICTRP)
Public title
Une étude pour évaluer l'efficacité et la sécurité de l'Efgartigimod PH20 SC chez des participants adultes atteints de myopathie inflammatoire idiopathique active. (ICTRP)
Disease under investigation
Myopathie inflammatoire idiopathique activeMyositeDermatomyositePolymyositeMyopathie nécrosante médiée par les immunitésSyndrome des antisynthétases (ICTRP)
Intervention under investigation
Biologique : EFG PH20 SCOther : PBO (ICTRP)
Type of trial
Interventional (ICTRP)
Trial design
Allocation : Randomisée. Modèle d'intervention : Assignation parallèle. Objectif principal : Traitement. Masquage : Double (Participant, Investigateur). (ICTRP)
Inclusion/Exclusion criteria
Critères d'inclusion :
- Capacité à donner son consentement dans la juridiction où l'étude a lieu et
capable de donner un consentement éclairé signé.
- Un diagnostic clinique définitif ou probable de myopathie inflammatoire idiopathique (IIM)
- Un des antécédents médicaux suivants : Diagnostic de dermatomyosite (DM) ou
dermatomyosite juvénile (JDM), Diagnostic de polymyosite (PM) (y compris
le syndrome des antisynthétases (ASyS)), Diagnostic de myopathie nécrosante médiée par les immunités
(IMNM)
- Diagnostiqué avec une maladie active comme défini par la présence d'au moins 1 des
critères suivants : Niveaux anormaux d'au moins 1 des enzymes suivantes : créatine
kinase (CK), aldolase, lactate déshydrogénase, aspartate aminotransférase (AST),
alanine aminotransférase (ALT), basés sur les résultats du laboratoire central
Électromyographie démontrant une maladie active au cours des 3 derniers mois Éruption cutanée de dermatomyosite (DM) active Biopsie musculaire indicative de myopathie inflammatoire idiopathique active (IIM) au cours des 3 derniers mois Imagerie par résonance magnétique au cours des 3 derniers mois indicative d'une inflammation active
- Faiblesse musculaire
- Recevant un traitement de fond autorisé pour la myopathie inflammatoire idiopathique.
- Utilisation de contraceptifs conforme aux réglementations locales, le cas échéant, pour
les individus participant à des études cliniques. Les femmes en âge de procréer doivent
avoir un test de grossesse sérique négatif lors du dépistage et un test de grossesse urinaire
négatif à la baseline avant de recevoir le produit médical investigational (IMP).
La liste complète des critères d'inclusion peut être trouvée dans le protocole.
Critères d'exclusion :
- Une infection active cliniquement significative au dépistage
- Un test PCR positif pour le COVID-19 avant l'inscription
- Toute autre maladie auto-immune connue qui, selon l'avis de l'investigateur, pourrait
interférer avec une évaluation précise des symptômes cliniques de la myopathie
inflammatoire idiopathique (IIM) ou mettre le patient à un risque excessif
- Un antécédent de malignité à moins d'être considéré comme guéri par un traitement adéquat, sans
preuve de récidive pendant = 3 ans avant la première administration du
produit médical investigational (IMP). Les participants correctement traités ayant les
cancers suivants peuvent être inclus à tout moment : Carcinome basocellulaire ou carcinome épidermoïde de la peau Carcinome in situ du col de l'utérus Carcinome in situ du sein
Découverte histologique incidente de cancer de la prostate
- Dommages musculaires sévères
- Myopathie induite par les glucocorticoïdes que l'investigateur considère comme la cause principale de
faiblesse musculaire ou faiblesse permanente liée à une myopathie inflammatoire
non idiopathique (IIM)
- Myosite juvénile (JDM) diagnostiquée > 5 ans avant le dépistage ou myosite juvénile avec
calcification extensive ou calcification sévère.
- Maladie pulmonaire interstitielle non contrôlée ou toute autre manifestation non contrôlée de myopathie
inflammatoire idiopathique (IIM) qui, selon l'avis de l'investigateur,
nécessiterait probablement un traitement avec des médicaments interdits pendant l'étude
- Autres myopathies inflammatoires et non inflammatoires : myosite à inclusions, myosite de chevauchement), myopathies métaboliques, dystrophies musculaires ou antécédents familiaux de dystrophie
musculaire, myosite induite par des médicaments ou induite par des hormones, et myosite juvénile (autre
que dermatomyosite juvénile (JDM))
- Maladie cliniquement significative, chirurgie majeure récente ou intention d'avoir une chirurgie
pendant l'étude, ou a toute autre condition selon l'avis de l'investigateur qui
pourrait fausser les résultats de l'essai ou mettre le patient à un risque excessif
- Réaction d'hypersensibilité connue au produit médical investigational (IMP) ou à l'un de
ses excipients
- A reçu un vaccin vivant ou atténué vivant moins de 4 semaines avant le dépistage.
- Test sérique positif au dépistage pour infection virale active avec l'une des
conditions suivantes : Virus de l'hépatite B (VHB) Virus de l'hépatite C (VHC) VIH
- Le participant a déjà participé à un essai clinique d'efgartigimod et
a reçu au moins 1 dose de produit médical investigational (IMP).
- Le participant participe actuellement à toute autre étude clinique, y compris une
étude non interventionnelle.
- Le participant a un antécédent ou une histoire actuelle (c'est-à-dire, dans les 12 mois suivant le dépistage) d'abus d'alcool,
de drogues ou de médicaments.
- Le participant est enceinte ou allaite ou a l'intention de devenir enceinte pendant l'étude.
- Le participant a une insuffisance rénale sévère.
- Le participant est institutionnalisé par un tribunal ou un autre ordre gouvernemental ou est dans une
relation de dépendance avec le sponsor ou l'investigateur.
La liste complète des critères d'exclusion peut être trouvée dans le protocole. (ICTRP)
not available
Primary and secondary end points
Score d'amélioration total (TIS) ; mesuré sur une échelle de [0,100]. Des scores plus élevés représentent une amélioration ; zéro indique aucune amélioration ou aggravation (par rapport à la ligne de base). (ICTRP)
Temps pour atteindre TIS = 20 (première "amélioration clinique minimale");Pourcentage de participants avec TIS = 20;Temps pour atteindre TIS = 40 (première "amélioration clinique modérée");Pourcentage de participants avec TIS = 40;Changement dans le score de test musculaire manuel-8 (MMT8);Changement dans l'évaluation globale de l'activité de la maladie par le patient (PGA);Changement dans l'évaluation globale de l'activité de la maladie par le médecin (MDGA);Proportion de participants atteignant une dose cible de = 5 mg (équivalent prednisone) (ICTRP)
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
Sabine Coppieters, MD, ClinicalTrials@argenx.com, 857-350-4834 (ICTRP)
Secondary trial IDs
2024-512785-33-00, ARGX-113-2007 (ICTRP)
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05523167 (ICTRP)
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available