Klinische Studie mit Talineuren zur Behandlung der Parkinson-Krankheit.

Summary description of the study

NEON ist eine klinische Studie, mit der wir in Patienten mit Parkinson-Erkrankung die Sicherheit von Talineuren in einem Studienzentrum im Kanton Bern untersuchen wollen. Üblicherweise werden Patienten mit Parkinson medikamentös mit Dopamin/Levodopa behandelt, um dem durch die Krankheit verursachten Mangel an Dopamin entgegenzuwirken. In unserem Forschungsvorhaben wollen wir herausfinden, ob die zusätzliche Therapie mit Talineuren gut verträglich ist und ob eine Wirkung gemessen werden kann. Talineuren enthält den Wirkstoff GM1 (Monosialotetrahexosylgangliosid), welcher in anderen Ländern bereits auf dem Markt ist und entweder in den Muskel oder in die Vene gespritzt wird. InnoMedica produziert GM1 in einer neuen Formulierung, genannt Talineuren, in welcher der Wirkstoff in sehr kleinen Fettkugeln im Nanometerbereich eingeschlossen wird. Der Wirkstoff GM1 hat eine gute Verträglichkeit gezeigt in anderen Anwendungen und verfügt über Eigenschaften, welche die Nervenzellen schützen. Davon sollen betroffene Patienten raschmöglichst profitieren können. Bei Patienten mit Parkinson ist das natürlicherweise im Gehirn vorkommende GM1 reduziert, weshalb wir die Studie NEON in Erkrankten durchführen und nicht in Gesunden. Somit können nebst dem Sammeln von Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit von Talineuren bereits Daten erhoben werden, welche für die Wirksamkeitsüberprüfung relevant sind. Mit dieser klinischen Studie möchten wir in einer ersten Phase, in der die Dosis kontinuierlich gesteigert wird (3 Patienten, sog. Dosiseskalation) sowie in einer zweiten Phase in der eine gut verträgliche Dosis mehrfach verabreicht wird (9 Patienten, sog. Dosiskonsolidierung), untersuchen, wie gut verträglich Talineuren ist und ob bereits erste Effekte einer Wirksamkeit gemessen werden können.

(BASEC)

Intervention under investigation

Teil 1 der Studie: Schrittweise Dosiserhöhung (Dosiseskalation) in 3 Patienten bis zum Erreichen der maximal verträglichen Dosis oder bis Nebenwirkungen eintreten, die nicht toleriert werden. Die erste Dosis ist mit 6 mg Talineuren sehr tief gewählt. Die Steigerung erfolgt auf 12 mg und 60 mg. Ab da werden Dosisschritte von 60 mg gemacht, bis 720 mg maximal. Die maximale Dauer der Gabe von Talineuren beträgt 14 Wochen.

Teil 2 der Studie: Wiederholte Verabreichung derselben Dosis (Dosiskonsolidierung) in 9 Patienten mit der im Teil 1 bestimmten maximal verträglichen Dosis während 8 Wochen.

In beiden Teilen erhalten die Studienteilnehmenden Talineuren 1x pro Woche als Infusion von ca. 1 Std. Dauer.

Optionale Weiterbehandlung 1: Patienten aus Dosiseskalation erhalten die Möglichkeit für eine 8-wöchige Weiterbehandlung mit der Studienmedikation (720 mg/Woche).

Optionale Weiterbehandlung 2: Alle Patienten erhalten die Möglichkeit für eine 16-wöchige Weiterbehandlung mit der Studienmedikation (720 mg/Woche).

Optionale Weiterbehandlung 3:

- Alle bisher eingeschlossenen Studienpatienten erhalten die Möglichkeit für eine 8-monatige Weiterbehandlung mit der Studienmedikation (720 mg/Woche).

- 10 neue Patienten werden in die Studie eingeschlossen und über 8 Monate mit der Studienmedikation behandelt (720 mg/Woche).

Optionale Weiterbehandlung 4:

- Studienpatienten von Teil I und II erhalten die Möglichkeit für eine 4-monatige Weiterbehandlung mit der Studienmedikation (720 mg/Woche).

Optionale Weiterbehandlung 5:

- Studienpatienten von Teil I und II erhalten die Möglichkeit für eine 12-monatige Weiterbehandlung mit der Studienmedikation (720 mg/Woche).

(BASEC)

Disease under investigation

Bestätigte Parkinsonerkrankung gemäss British Brain Bank Kriterien, Krankheitsstadium gemäss Hoehn und Yahr 0 – 2.5, mit Parkinson-Medikamenten.

(BASEC)

Sponsor

InnoMedica Schweiz AG

(BASEC)

Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)

Ethics Committee Bern

(BASEC)

Date of authorisation

11.10.2021

(BASEC)

Results of the trial