HumRes55303
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SNCTP000004433
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BASEC2021-00344
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NCT04775485
FIREFLY-1: Uno studio multicentrico, non in cieco di fase II per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'inibitore pan-RAF orale DAY101 in pazienti pediatrici con gliomi a basso grado con alterazioni RAF ricorrenti o progressive e tumori solidi avanzati
Summary description of the study
Questo studio comprende una fase di pre-valutazione, una fase di trattamento, una visita al termine del trattamento, una visita di follow-up sulla sicurezza dopo 30 giorni e una fase di follow-up a lungo termine. Il paziente può ricevere DAY101 finché la malattia non peggiora, non si manifestano effetti collaterali medicalmente inaccettabili e il medico responsabile ritiene che le condizioni di salute consentano la partecipazione a questo studio. La durata totale stimata di questo studio sarà di almeno 2 anni per ciascun partecipante. Lo studio termina per tutti i partecipanti quando l'ultimo paziente arruolato ha completato il suo trattamento di 2 anni. Ci sono alcune indagini e misure richieste per tutti i pazienti in questo studio. Alcune fanno parte della cura di routine per i pazienti oncologici, ma potrebbero essere eseguite più frequentemente del solito, poiché si tratta di uno studio clinico. Altre servono a scopi puramente scientifici. Per partecipare a questo studio, deve essere confermata la presenza di un glioma a basso grado. Ciò significa che la diagnosi si basa su cellule prelevate dal tumore.
(BASEC)
Intervention under investigation
DAY101 in forma di compresse
(BASEC)
Disease under investigation
Tumore cerebrale, glioma a basso grado pediatrico e tumori solidi avanzati
(BASEC)
Criteria for participation in trial
Pazienti di età compresa tra 6 mesi e 25 anni con un LGG ricorrente o progressivo con un'alterazione BRAF attivante nota documentata, dimostrata mediante saggi molecolari, come quelli eseguiti di routine in laboratori certificati CLIA o altri. Conferma della diagnosi istopatologica di un LGG, cioè della diagnosi originale o di una recidiva/progressione. I pazienti devono aver ricevuto almeno una linea di terapia sistemica e per il paziente in questione deve esserci una prova radiologica documentata di progressione della malattia. (BASEC)
Exclusion criteria
Il tumore del paziente presenta ulteriori alterazioni molecolari attivanti note (ad es. mutazione dell'istone, mutazioni IDH1/2, mutazioni o fusioni FGFR, alterazioni MYBL, mutazioni NF1 (somatiche o germinali)). Il paziente presenta sintomi di progressione clinica senza malattia recidivante o progressiva documentabile radiograficamente. Diagnosi nota o sospetta di neurofibromatosi di tipo 1 (NF-1) mediante test genetici o secondo i criteri diagnostici attuali. (BASEC)
Pazienti di età compresa tra 6 mesi e 25 anni con un LGG ricorrente o progressivo con un'alterazione BRAF attivante nota documentata, dimostrata mediante saggi molecolari, come quelli eseguiti di routine in laboratori certificati CLIA o altri. Conferma della diagnosi istopatologica di un LGG, cioè della diagnosi originale o di una recidiva/progressione. I pazienti devono aver ricevuto almeno una linea di terapia sistemica e per il paziente in questione deve esserci una prova radiologica documentata di progressione della malattia. (BASEC)
Exclusion criteria
Il tumore del paziente presenta ulteriori alterazioni molecolari attivanti note (ad es. mutazione dell'istone, mutazioni IDH1/2, mutazioni o fusioni FGFR, alterazioni MYBL, mutazioni NF1 (somatiche o germinali)). Il paziente presenta sintomi di progressione clinica senza malattia recidivante o progressiva documentabile radiograficamente. Diagnosi nota o sospetta di neurofibromatosi di tipo 1 (NF-1) mediante test genetici o secondo i criteri diagnostici attuali. (BASEC)
Trial sites
Zurich
(BASEC)
Australia, Canada, Denmark, Germany, Israel, Korea, Republic of, Netherlands, Singapore, Switzerland, United Kingdom, United States (ICTRP)
Sponsor
Iqvia RDS AG, Kirschgartenstrasse 12/14, 4051 Basel
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Dr. med. Nicolas Gerber
+41 44 266 7455
nicolas.gerber@clutterkispi.uzh.chUniversitäts-Kinderspital, Lenggstrasse 30 CH-8008 Zürich
(BASEC)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee Zurich
(BASEC)
Date of authorisation
01.06.2021
(BASEC)
ICTRP Trial ID
NCT04775485 (ICTRP)
Official title (approved by ethics committee)
FIREFLY-1: A Phase 2, Open-Label, Multicenter Study to Evaluate the Safety and Efficacy of the Oral Pan-RAF Inhibitor DAY101 in Pediatric Patients with RAF-Altered, Recurrent or Progressive Low-Grade Glioma and Advanced Solid Tumors (BASEC)
Academic title
FIREFLY-1: Uno studio di fase 2, aperto, multicentrico per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'inibitore pan-RAF orale DAY101 in pazienti pediatrici con glioma a basso grado recidivante o progressivo e tumori solidi avanzati con alterazione RAF (ICTRP)
Public title
Uno studio per valutare DAY101 in pazienti pediatrici e giovani adulti con glioma a basso grado recidivante o progressivo e tumori solidi avanzati (ICTRP)
Disease under investigation
Glioma a basso grado; Tumore solido avanzato (ICTRP)
Intervention under investigation
Farmaco: DAY101 (ICTRP)
Type of trial
Interventional (ICTRP)
Trial design
Assegnazione: Non randomizzata. Modello di intervento: Assegnazione a un unico gruppo. Scopo principale: Trattamento. Mascheramento: Nessuno (Etichetta aperta). (ICTRP)
Inclusion/Exclusion criteria
Genere: Tutti
Età massima: 25 anni
Età minima: 6 mesi
Criteri di inclusione:
- Età da 6 mesi a 25 anni con:
1. Bracci 1 & 2: un LGG recidivante o progressivo con alterazione BRAF attivante nota documentata
2. Braccio 3: tumore solido localmente avanzato o metastatico con fusione RAF attivante nota o
attesa documentata
- Conferma della diagnosi istopatologica di LGG e della diagnosi molecolare di alterazione BRAF attivante
- Deve aver ricevuto almeno una linea di terapia sistemica e avere evidenze di
progressione radiografica
- Deve avere almeno 1 lesione misurabile come definito dai criteri RANO (Bracci 1 & 2) o RECIST v1.1
(Braccio 3)
Criteri di esclusione:
- Il tumore del paziente ha ulteriori alterazioni molecolari attivanti precedentemente note
- Il paziente presenta sintomi di progressione clinica in assenza di
progressione radiografica
- Diagnosi nota o sospetta di neurofibromatosi di tipo 1 (NF-1)
- Altri criteri di inclusione/esclusione come stabilito dal protocollo possono applicarsi
(ICTRP)
not available
Primary and secondary end points
Braccio 1: Tasso di risposta globale (ORR) da parte del comitato di revisione radiologica indipendente (IRC) basato sui criteri RANO;Braccio 2: Valutare la sicurezza e la tollerabilità di DAY101;Braccio 3: Tasso di risposta globale (ORR) da parte del comitato di revisione radiologica indipendente (IRC) basato sui criteri RECIST v1.1 (ICTRP)
Relazione tra farmacocinetica (PK) ed effetti del farmaco;Effetto sull'elettrocardiogramma (ECG) e prolungamento dell'intervallo QT corretto per la frequenza cardiaca secondo la formula di Fridericia (QTcF);ORR da parte dell'investigatore;Valutare la concordanza del profilo molecolare BRAF locale precedente con un saggio di alterazione BRAF centrale valutato dallo sponsor;Braccio 1: Valutare i risultati dell'acuità visiva (VA) rispetto alla linea di base;Bracci 1 & 2: ORR da parte dell'IRC e dell'investigatore utilizzando i criteri RAPNO;Bracci 1 & 2: Sopravvivenza senza progressione (PFS) utilizzando i criteri RANO e RAPNO da 1) un IRC e 2) l'investigatore curante (solo RANO);Bracci 1 & 2: Durata della risposta (DOR) con la migliore risposta globale di CR o PR utilizzando i criteri RANO e RAPNO da 1) un IRC e 2) l'investigatore curante (solo RANO);Bracci 1 & 2: Tempo fino alla risposta dopo l'inizio di DAY101;Bracci 1 & 2: Tasso di beneficio clinico basato sulla proporzione di pazienti con la migliore risposta globale utilizzando i criteri RANO o RAPNO;Bracci 1 & 3: Valutare la sicurezza e la tollerabilità di DAY101;Braccio 3: Durata della risposta (DOR) con la migliore risposta globale di CR o PR utilizzando i criteri RECIST v1.1 da 1) un IRC e 2) l'investigatore curante;Braccio 3: Tempo fino alla risposta dopo l'inizio di DAY101;Braccio 3: Tasso di beneficio clinico basato sulla proporzione di pazienti con la migliore risposta globale utilizzando i criteri RECIST v1.1 (ICTRP)
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (ICTRP)
Additional contacts
Day One Biopharmaceuticals;braintumorresearch@childrensnational.org, firefly-1@dayonebio.com, 650-484-0899;202-476-5000 (ICTRP)
Secondary trial IDs
DAY101-001/PNOC026 (ICTRP)
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04775485 (ICTRP)
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available