Eine Studie, in der die Wirkung und Sicherheit der einmal wöchentlichen Dosierung von Somapacitan mit dem täglich verabreichten Norditropin® bei Kindern mit Wachstumshormonmangel verglichen wird.
Summary description of the study
In dieser Studie wird das Studienmedikament Somapacitan mit dem täglich angewendeten Norditropin verglichen, um die Sicherheit und Wirksamkeit bei Kindern mit Wachstumshormonmangel zu beurteilen. Somapacitan ist ein langwirksames Wachstumshormon, dass nur einmal pro Woche subkutan gespritzt werden muss, wohingegen Norditropin 1x pro Tag subkutan gespritzt werden muss. Insgesamt werden 192 Patienten nach dem Zufallsprinzip von einem Computersystem im Verhältnis 2:1 einem der beiden Prüfpräparate – Somapacitan (Wachstumshormon einmal pro Woche) oder Norditropin® (Wachstumshormon einmal pro Tag) – zugeteilt. Die Studie ist nicht verblindet, das heisst sowohl der Patient selbst wie auch das Personal des Prüfzentrums werden wissen, welche Behandlung der Patient bekommt. In der Schweiz sind 8 Patienten in 3 Prüfzentren geplant. Es handelt sich um eine internationale Studie, welche in mehreren Studienzentren weltweit durchgeführt wird.
(BASEC)
Intervention under investigation
Die gesamte Studiendauer beträgt für den einzelnen Patienten 4 Jahre.
Die Studie umfasst eine Screeningphase von ungefähr einer Woche, in der entschieden wird ob die Patienten für die Studie in Frage kommen. Geeignete Patienten beginnen danach eine 52 wöchige Phase, in der sie zufällig auf das Studienmedikament Somapacitan oder die Standardtherapie mit Norditropin eingeteilt werden. In der daraufolgenden 3 Jahre werden alle Studienpatienten mit Somapacitan behandelt um mehr Daten zur Behandlung und deren Sicherheit zu sammeln.
Insgesamt beinhaltet die Studie 19 Besuche am Studienzentrum und 1 Telefonkontakt mit dem Prüfarzt innerhalb von 4 Jahren.
Während den Visiten am Studienzentrum werden verschiedene Untersuchungen (z.B. Röntgen der Hand, Grösse, Gewicht, EKG) gemacht, sowie Blutproben entnommen.
(BASEC)
Disease under investigation
Wachstumshormonmangel
(BASEC)
Die Haupteinschlusskriterien sind: 1. Vorpubertäre Kinder: - Knaben zwischen 2 1/2 Jahren und 11 Jahren - Mädchen zwischen 2 1/2 Jahren und 10 Jahren 2. Bestätigte Diagnose eines Wachstumshormonmangels, der durch zwei verschiedene Wachstumshormon Stimulationstests bestimmt wurde, die innerhalb von 12 Monaten vor dem Studieneinschluss durchgeführt wurden. 3. Keine schon durchgeführte Therapie mit Wachstumshormonen oder einem insulinähnlichen Wachstumsfaktor-I (IGF-I) . (BASEC)
Exclusion criteria
Die Hauptausschlusskriterien sind: 1. Jede bekannte oder vermutete klinisch signifikante Anomalie, die das Wachstum oder das Wachstum beeinträchtigen könnte. 2. Einnahme von Medikamenten, die einen Einfluss auf das Wachstum haben können. 3. Diagnose einer Aufmerksamkeitsdefizit Hyperaktivitätsstörung (ADHS) (BASEC)
Trial sites
Basel, Bern, Zurich
(BASEC)
Sponsor
Novo Nordisk Pharma AG
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Maddalena Ghielmetti
+41 44 914 11 11
mdlg@clutternovonordisk.comNovo Nordisk Pharma AG
(BASEC)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee Zurich
(BASEC)
Date of authorisation
07.05.2019
(BASEC)
ICTRP Trial ID
EUCTR2018-000231-27 (ICTRP)
Official title (approved by ethics committee)
REAL 4 - A trial comparing the effect and safety of once weekly dosing of somapacitan with daily Norditropin® in children with growth hormone deficiency (BASEC)
Academic title
Eine Studie zum Vergleich der Wirkung und Sicherheit der wöchentlichen Dosierung von Somapacitan mit täglichem Norditropin? bei Kindern mit Wachstumshormonmangel - REAL4 (ICTRP)
Public title
Eine Forschungsstudie bei Kindern mit einem niedrigen Hormonspiegel zum Wachstum. Behandlung mit Somapacitan einmal pro Woche im Vergleich zu Norditropin? einmal täglich (ICTRP)
Disease under investigation
Wachstumshormonmangel bei Kindern
MedDRA-Version: 20.0Ebene: PTKlassifikationscode 10056438Begriff: WachstumshormonmangelSystemorgan-Klasse: 10014698 - Endokrine Störungen;Therapeutisches Gebiet: Krankheiten [C] - Hormonale Erkrankungen [C19] (ICTRP)
Intervention under investigation
Produktname: Somapacitan 5 mg/1,5 ml PDS290
Pharmazeutische Form: Lösung zur Injektion
INN oder vorgeschlagene INN: Somapacitan
CAS-Nummer: 1338578-34-9
Weitere beschreibende Bezeichnung: SOMAPACITAN
Konzentrationseinheit: mg/ml Milligramm(e)/Milliliter
Konzentrationstyp: gleich
Konzentrationszahl: 3,3-
Produktname: Somapacitan 10 mg/1,5 ml PDS290
Pharmazeutische Form: Lösung zur Injektion
INN oder vorgeschlagene INN: Somapacitan
CAS-Nummer: 1338578-34-9
Weitere beschreibende Bezeichnung: SOMAPACITAN
Konzentrationseinheit: mg/ml Milligramm(e)/Milliliter
Konzentrationstyp: gleich
Konzentrationszahl: 6,7-
Produktname: Somapacitan 15 mg/1,5 ml PDS290
Pharmazeutische Form: Lösung zur Injektion
INN oder vorgeschlagene INN: Somapacitan
CAS-Nummer: 1338578-34-9
Weitere beschreibende Bezeichnung: SOMAPACITAN
Konzentrationseinheit: mg/ml Milligramm(e)/Milliliter
Konzentrationstyp: gleich
Konzentrationszahl: 10-
Handelsname: Norditropin FlexPro 10 mg/1,5 ml
Pharmazeutische Form: Lösung zur Injektion in einem vorgefüllten Pen
INN oder vorgeschlagene INN: Somatropin
CAS-Nummer: 12629-01-5
Weitere beschreibende Bezeichnung: SOMATROPIN
Konzentrationseinheit: mg/ml Milligramm(e)/Milliliter
Konzentrationstyp: gleich
Konzentrationszahl: 6,7-
(ICTRP)
Type of trial
Interventional clinical trial of medicinal product (ICTRP)
Trial design
Kontrolliert: ja Randomisiert: ja Offen: ja Einfach blind: nein Doppelblind: nein Parallelgruppe: ja Kreuzübertragung: nein Sonstiges: nein Wenn kontrolliert, geben Sie den Vergleich an, Anderes Arzneimittel: ja Placebo: nein Sonstiges: nein Anzahl der Behandlungsarme in der Studie: 2 (ICTRP)
Inclusion/Exclusion criteria
Geschlecht:
Weiblich: ja
Männlich: ja
Einschlusskriterien:
- Präpubertäre Kinder:
- Jungen:
- Alter größer oder gleich 2 Jahre und 26 Wochen und weniger als 11,0 Jahre bei der Screeninguntersuchung
- Hodenvolumen weniger als 4 mL
- Mädchen:
- Alter größer oder gleich 2 Jahre und 26 Wochen und weniger als 10,0 Jahre bei der Screeninguntersuchung
- Tanner-Stadium 1 für die Brustentwicklung (kein tastbares glanduläres Brustgewebe)
- Bestätigte Diagnose eines Wachstumshormonmangels, bestimmt durch zwei verschiedene Wachstumshormon-Stimulationstests, die innerhalb von 12 Monaten vor der Randomisierung durchgeführt wurden, definiert als ein maximaler Wachstumshormonspiegel von weniger als oder gleich 10,0 ng/mL unter Verwendung des Standards der Weltgesundheitsorganisation (WHO) International Somatropin 98/574
- Beeinträchtigtes Wachstum definiert als mindestens 2,0 Standardabweichungen unter dem Durchschnittswachstum für chronologisches Alter und Geschlecht bei der Screeninguntersuchung gemäß den Standards der Centers for Disease Control and Prevention
- Beeinträchtigte Wachstumsrate, definiert als annualisierte Wachstumsrate unter dem 25. Perzentil für chronologisches Alter und Geschlecht gemäß den Standards von Prader, berechnet über einen Zeitraum von mindestens 6 Monaten und maximal 18 Monaten vor der Screeninguntersuchung
- Insulin-ähnlicher Wachstumsfaktor-I (IGF-I) weniger als -1,0 Standardabweichungspunkt bei der Screeninguntersuchung, verglichen mit dem alters- und geschlechtsnormalisierten Bereich, der im zentralen Labor gemessen wurde
- Keine vorherige Exposition gegenüber Wachstumshormontherapie oder Insulin-ähnlicher Wachstumsfaktor-I-Behandlung
Sind die Studienteilnehmer unter 18 Jahren? ja
Anzahl der Teilnehmer in dieser Altersgruppe: 192
F.1.2 Erwachsene (18-64 Jahre) nein
F.1.2.1 Anzahl der Teilnehmer in dieser Altersgruppe 0
F.1.3 Ältere (>=65 Jahre) nein
F.1.3.1 Anzahl der Teilnehmer in dieser Altersgruppe 0
(ICTRP)
Ausschlusskriterien:
- Jede bekannte oder vermutete klinisch signifikante Abnormalität, die das Wachstum oder die Fähigkeit zur Bewertung des Wachstums mit stehenden Körpergrößenmessungen beeinträchtigen könnte
- Aktuelle entzündliche Erkrankungen, die eine systemische Kortikosteroidbehandlung länger als 2 aufeinanderfolgende Wochen innerhalb der letzten 3 Monate vor der Screeninguntersuchung erfordern
- Kinder, die eine inhalative Glukokortikoidtherapie in einer Dosis von mehr als 400 ?g/Tag Budesonid oder Äquivalenten länger als 4 aufeinanderfolgende Wochen innerhalb der letzten 12 Monate vor der Screeninguntersuchung benötigen
- Diagnose einer Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung
- Gleichzeitige Verabreichung anderer Behandlungen, die das Wachstum beeinflussen könnten, z. B. aber nicht beschränkt auf Methylphenidat zur Behandlung von Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung
- Frühere Geschichte oder Vorhandensein von Malignität einschließlich intrakranieller Tumoren
Primary and secondary end points
Hauptziel: Vergleich der Wirkung von Somapacitan vs Norditropin? auf das longitudinale Wachstum bei Kindern mit
Wachstumshormonmangel.;Sekundäres Ziel: Vergleich der Sicherheit von Somapacitan vs Norditropin? bei Kindern mit Wachstumshormonmangel.;Primäre Endpunkte: Wachstumsgeschwindigkeit;Zeitpunkte der Bewertung dieses Endpunkts: Von der Basislinie (Woche 0) bis zur Untersuchung 7 (Woche 52) (ICTRP)
Sekundäre Endpunkte: 1. Veränderung des Knochenalters
2. Veränderung des Wachstumsstandardabweichungspunkts
3. Veränderung des Wachstumsrate-Standardabweichungspunkts
4. Veränderung des Nüchternplasma-Glukosespiegels
5. Veränderung des Homeostatic Model Assessment
6. Veränderung des glykosylierten Hämoglobins (HbA1c)
7. Veränderung des Insulin-ähnlichen Wachstumsfaktors I (IGF-I) Standardabweichungspunkt
8. Veränderung des Insulin-ähnlichen Wachstumsfaktor-bindenden Proteins 3 (IGFBP-3) Standardabweichungspunkt;Zeitpunkte der Bewertung dieses Endpunkts: 1 & 4 ? 6: Von der Screeninguntersuchung (Woche -2) bis zur Untersuchung 7 (Woche 52), Untersuchung 11 (Woche 104), Untersuchung 15 (Woche 156) und Untersuchung 19 (Woche 208)
2, 3, 7 & 8: Von der Basislinie (Woche 0) bis zur Untersuchung 7 (Woche 52), Untersuchung 11 (Woche 104), Untersuchung 15 (Woche 156) und Untersuchung 19 (Woche 208) (ICTRP)
Registration date
05.02.2020 (ICTRP)
Incorporation of the first participant
23.03.2020 (ICTRP)
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
Clinical Disclosure (1452), clinicaltrials@novonordisk.com, Novo Nordisk A/S (ICTRP)
Secondary trial IDs
NN8640-4263, 2018-000231-27-DE (ICTRP)
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=eudract_number:2018-000231-27 (ICTRP)
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available