Une étude de phase 1-2 avec le Bosutinib chez les enfants atteints de leucémie myéloïde chronique PH+ nouvellement diagnostiquée en phase chronique ou présentant une résistance/intolérance.

Summary description of the study

Les patients atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC) sont traités avec des médicaments appelés inhibiteurs de la tyrosine kinase (TKI). L'imatinib est jusqu'à présent le seul TKI approuvé pour traiter les enfants atteints de LMC. La majorité des enfants atteints de LMC réagissent à l'imatinib et leur maladie régresse après le traitement. Cependant, pour certains enfants, les TKI utilisés jusqu'à présent ne sont plus adaptés. Ils peuvent avoir trop d'effets secondaires ou les médicaments ne fonctionnent pas suffisamment bien. Ces enfants ont des options de traitement limitées et sont souvent traités avec un autre TKI, ce qui se fait généralement dans le cadre d'une étude clinique. Dans cette étude clinique, qui se déroule en Suisse à l'Hôpital Universitaire pour Enfants de Zurich, nous étudions le médicament appelé Bosutinib. Le Bosutinib est une nouvelle classe de TKI qui peut être pris sous forme de pilule. Le Bosutinib est approuvé en Suisse pour le traitement des patients adultes atteints de LMC pour lesquels le traitement avec d'autres TKI n'est plus efficace. Ce médicament n'est pas encore approuvé pour le traitement de la LMC chez les enfants et les adolescents. C'est la première étude dans laquelle nous allons examiner le traitement des enfants atteints de LMC en utilisant le Bosutinib. Nous étudions la posologie, la sécurité et l'efficacité du Bosutinib. Ce médicament a le potentiel de devenir une nouvelle thérapie supplémentaire pour les enfants atteints de LMC.

(BASEC)

Intervention under investigation

Nous étudions le médicament nommé Bosutinib. L'objectif de cette étude est de trouver une posologie sûre et efficace de Bosutinib pour les enfants atteints de LMC qui ont déjà reçu un traitement avec au moins un autre inhibiteur de la tyrosine kinase. Le médicament doit être pris une fois par jour, de préférence le matin avec le petit-déjeuner. Le médicament est administré sous forme de comprimés et/ou de gélules. Nous allons examiner comment les enfants réagissent au traitement et quels effets secondaires surviennent à la suite du traitement. L'efficacité, la sécurité et la tolérance de la posologie sélectionnée de Bosutinib seront déterminées. Nous allons également examiner combien de Bosutinib pénètre dans le sang et à quelle vitesse le médicament disparaît de l'organisme. Cela s'appelle la pharmacocinétique (PK). Nous faisons cela en prélevant des échantillons de sang et en déterminant les concentrations sanguines du médicament en laboratoire.

(BASEC)

Disease under investigation

- Leucémie myéloïde chronique, résistante au traitement contre au moins un précédent traitement par inhibiteur de la tyrosine kinase ou ne le tolérant pas. ou - leucémie myéloïde chronique PH+ nouvellement diagnostiquée en phase chronique

(BASEC)

Sponsor

Erasmus Medical Center (EMC)

(BASEC)

Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)

Ethics Committee Zurich

(BASEC)

Date of authorisation

20.04.2017

(BASEC)

Results of the trial