Uno studio di fase I/II su Enzomenib (DSP-5336) in pazienti adulti con leucemia acuta

In questo studio clinico si intende valutare diverse dosi di DSP-5336 per determinare la dose che ha la maggiore probabilità di avere un effetto e che sia sicura per i pazienti con leucemia acuta. Un ulteriore obiettivo dello studio è ottenere informazioni sugli effetti clinici potenziali di DSP-5336 che potrebbero beneficiare i pazienti con leucemie acute.
DSP-5336 è un nuovo farmaco e non è ancora approvato.
Negli studi di laboratorio, è stato dimostrato che DSP-5336 ha effetti sulle cellule leucemiche, in particolare su quelle con specifiche anomalie genetiche, come quelle definite “riarrangiamento MLL” e “mutazione NPM1”. I risultati di questo studio forniranno informazioni su come DSP-5336 viene assorbito, distribuito e metabolizzato dal corpo, e su eventuali effetti che il farmaco in studio potrebbe avere sul corpo e/o nel trattamento delle leucemie acute.
Questo studio clinico è destinato a pazienti con leucemia acuta che hanno già ricevuto una terapia standard, ma la cui leucemia è tornata. I pazienti possono essere inclusi anche se il trattamento standard per la leucemia non ha funzionato, se il paziente ha dovuto interrompere la terapia standard a causa di effetti collaterali, o se il paziente non è in grado di ricevere la terapia standard per altre ragioni mediche.
Lo studio è composto da 2 parti - una parte di fase I e una parte di fase II. L'obiettivo della fase I dello studio è trovare la dose/i dosi di DSP-5336 che possono essere somministrate in sicurezza senza causare troppi effetti collaterali.
Una volta selezionata la migliore/e dose/i nella fase 1, ulteriori pazienti parteciperanno alla fase 2. L'obiettivo della fase 2 è testare la migliore dose di DSP-5336 su un numero maggiore di pazienti per vedere se ha effetto e per comprendere meglio gli effetti collaterali.

Con questo studio clinico si intende valutare la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato DSP-5336 in diverse dosi, per scoprire quali effetti potrebbe avere sull'uomo e per valutare l'efficacia clinica di DSP-5336 a una dose raccomandata della fase 2. A tal fine, verranno misurati e valutati:

• Tipo, frequenza e gravità degli effetti collaterali durante lo studio.
• Miglioramento dei sintomi e valutazione medica di come cambia la capacità di un paziente di svolgere le attività quotidiane.
• Percentuale di pazienti la cui malattia si è rallentata, stabilizzata, peggiorata o migliorata, così come l'entità del miglioramento dopo l'inizio del trattamento con DSP-5336.
• Durata media della sopravvivenza dei pazienti dopo l'inizio del trattamento con DSP-5336.
• Possibili effetti di DSP-5336 sulla salute cardiaca dei pazienti.
• Assorbimento, distribuzione o metabolismo di DSP-5336 da parte del corpo. DSP-5336 è una compressa che viene assunta due volte al giorno. DSP-5336 viene somministrato secondo un programma chiamato “ciclo”. In ogni ciclo, i pazienti assumono DSP-5336 quotidianamente per 28 giorni. Durante i 21 giorni prima del primo trattamento, verranno effettuati diversi esami per garantire che fegato, polmoni, cuore e reni funzionino adeguatamente e che i segni vitali e lo stato fisico siano in ordine. Nel primo giorno di trattamento, dopo l'assunzione della compressa, verranno prelevati diversi campioni di sangue per un periodo di 8 ore nella fase 1 e di 2 ore nella fase 2, per determinare il livello di DSP-5336 nel sangue. Verranno anche prelevati campioni di sangue per esami speciali per determinare come DSP-5336 influisce sulla leucemia. Nel primo ciclo, il paziente visiterà la clinica per 5 giorni per un esame fisico, per determinare i segni vitali e per prelievi di sangue. Nel secondo ciclo, il paziente visiterà la clinica per un esame fisico, parametri vitali e prelievi di sangue per 4 giorni nella fase 1, o per 2 giorni nella fase 2. Durante i cicli successivi, il paziente verrà in clinica il giorno 1 per gli stessi esami. Un campione di midollo osseo verrà prelevato all'inizio dello studio, all'inizio del ciclo 2, all'inizio del ciclo 3 e poi all'inizio di ogni ciclo dispari (in alcuni casi, tuttavia, i pazienti potrebbero aver bisogno di una biopsia del midollo osseo prima del previsto). Questo è un esame importante per capire meglio come DSP-5336 influisce sulla leucemia. Nell'ambito dello studio, verrà anche monitorata la salute cardiaca tramite elettrocardiogrammi (ECG) e ecocardiogrammi regolari (esami ecografici del cuore). Durante questo studio, ai partecipanti verranno poste domande oltre all'assunzione di DSP-5336 per determinare se tollerano il farmaco e se i sintomi della loro malattia migliorano. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per lo studio fino a quando la loro malattia non peggiora, non tollerano più il farmaco in studio o non desiderano più partecipare allo studio, a seconda di quale evento si verifica per primo.

Leucemia mieloide acuta